2025年8月6日，美国食品药品监督管理局(FDA)授予多达维酮(Dordaviprone，商品名：Modeyso，由爵士制药公司生产)加速批准。该药为一种蛋白酶激活剂，适用于 1 岁及以上、携带 H3 K27M 突变且经既往治疗后疾病进展的成人和儿童弥漫性中线胶质瘤患者。
这是FDA首次批准针对H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤的全身性治疗药物。
疗效评估依据
疗效评估基于一个包含 50 例复发型 H3 K27M 突变型弥漫性中线胶质瘤成人及儿童患者的综合疗效人群，这些患者均入组了在美国开展的 5 项开放标签、非随机临床试验(试验编号分别为：ONC006 [NCT02525692]、ONC013 [NCT03295396]、ONC014 [NCT03416530]、ONC016 [NCT05392374] 和 ONC018 [NCT03134131])。
该疗效人群的纳入标准
接受多达维酮单药治疗的携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患者，且根据《神经肿瘤学高分级胶质瘤疗效评估标准》(RANO-HGG)，患者存在疾病进展且肿瘤病灶可测量。
其他入组条件
放疗结束至少 90 天;既往抗癌治疗已完成足够的洗脱期;卡氏功能状态评分(Karnofsky Performance Status)或兰斯基功能状态评分(Lansky Performance Status)≥60分;糖皮质激素用量稳定或呈下降趋势。
以下患者被排除在研究之外
患有弥漫性内生性脑桥胶质瘤、原发性脊柱肿瘤、非典型组织学类型肿瘤的患者，以及存在脑脊液播散的患者。
用药安全与剂量说明
1、警告与注意事项
多达维酮的处方信息中包含以下警告和注意事项：
(1)、超敏反应
(2)、QTc 间期延长
(3)、胚胎 - 胎儿毒性
2、推荐剂量
(1)、成人
多达维酮推荐口服剂量为625mg，每周1次。
(2)、儿童患者
推荐剂量根据体重计算。
审批相关说明
本次评审使用了 “评估辅助工具”(Assessment Aid)，这是申请人自愿提交的材料，旨在为FDA的评估工作提供支持。该药物申请获得了优先审评资格。多达维酮还曾获得孤儿药资格认定、罕见儿科疾病资格认定和快速通道资格认定。
