依利格鲁司的功效和作用是怎样的?

依利格鲁司的功效和作用是一种强效、高度特异性神经酰胺类似物抑制剂，靶向葡萄糖神经酰胺合成酶，能够降低葡萄糖神经酰胺的产生。依利格鲁司适用于肝脏药物代谢酶细胞色素P450 2D6（CYP2D6）代谢基因型为弱代谢、中等代谢、快代谢的1型戈谢病成人患者的长期治疗，但不适用于超速代谢者。依利格鲁司是葡萄糖神经酰胺合酶（IC50=10 ng/mL），并通过减少GL-1（葡萄糖神经酰胺）的产生作为GD1（戈谢病1型）的底物还原疗法。通过减少GL-1的产生，依利格鲁司减轻了GL-1在靶器官中的积累。建议遵医嘱用药，对症治疗。