依利格鲁司为葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂,适用于基因型经FDA批准检测为CYP2D6广泛代谢型(EM)、中间代谢型(IM)或差代谢型(PM)的成人1型戈谢病患者的长期治疗。本文将从药品价格、购买渠道以及药代动力学特性三个方面详细介绍依利格鲁司的相关信息,帮助患者全面了解这一重要治疗药物。
依利格鲁司作为治疗罕见病的孤儿药,其价格定位较高,了解具体价格信息对患者用药规划十分重要。
法国赛诺菲生产的原研药Cerdelga(84mg*56粒/盒)官方定价为33870美元。
药品价格受研发成本、专利保护、市场需求等多重因素影响。依利格鲁司作为治疗罕见病的孤儿药,研发投入大,患者群体相对较小,导致单价较高。
戈谢病需要长期用药,以标准剂量计算(每日2次),一盒药物仅能满足28天用量,年治疗费用可能超过139000美元,对大多数患者家庭都是沉重负担。
依利格鲁司价格昂贵,患者需做好充分的经济准备。
由于依利格鲁司尚未在中国上市,患者需要通过特殊渠道获取这一重要药物。
专业跨境医疗服务机构可协助患者从美国、欧盟等已上市国家合法购买。这种方式相对可靠,但需支付额外的服务费用和运输成本。
部分国际药房提供直邮服务,患者可通过正规处方购买。需特别注意核实药房资质,避免购买到假冒产品。
赛诺菲公司可能提供患者援助项目,符合条件的患者可申请优惠或免费获取药物。建议直接联系制药公司咨询具体方案。
购买依利格鲁司需谨慎选择渠道,确保药品质量和合法性。
了解依利格鲁司的体内代谢过程对合理用药具有重要指导意义。
依利格鲁司主要通过CYP2D6酶代谢,CYP3A酶次之。半衰期约为6.5-8.9小时,需每日1-2次给药以维持稳定血药浓度。
药物代谢产物主要通过肾脏和粪便排泄。肾功能损害患者需谨慎使用,特别是CYP2D6中间代谢型和差代谢型患者。
与CYP2D6或CYP3A抑制剂合用会显著提高血药浓度,增加心律失常风险。用药期间需避免葡萄柚及其制品。
掌握依利格鲁司的药代动力学特点有助于优化治疗方案,提高治疗效果。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2018年8月29日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205494
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