依利格鲁司(elglustat,商品名Cerdelga)是法国赛诺菲公司研发的靶向治疗药物,主要用于治疗1型戈谢病的成年患者。本文将从药物版本、价格信息以及治疗效果三个方面详细介绍依利格鲁司的相关内容,为患者提供全面的用药参考。
依利格鲁司是治疗戈谢病的创新药物,目前在全球市场上主要有以下几种形式。
由法国赛诺菲公司生产的原研药Cerdelga是目前唯一获得FDA和EMA批准的版本。该药物规格为84mg*56粒/盒,采用珠光蓝绿色胶囊帽和珠光白色胶囊体的独特外观设计。
虽然药物成分相同,但在不同国家和地区上市的包装可能存在差异。美国版、欧盟版和日本版的说明书和包装设计会根据当地药品监管要求进行调整,但药物质量和疗效保持一致。
目前市场上尚未出现经官方批准的仿制版本,由于专利保护和技术壁垒,预计短期内不会有合法仿制药上市。
依利格鲁司目前仅有原研药一个版本,患者需通过正规渠道获取。
依利格鲁司的价格信息对患者治疗决策具有重要参考价值。
法国赛诺菲生产的原研药Cerdelga(84mg*56粒/盒)官方定价为33870美元。
在不同国家和地区,药品价格可能因医保政策、税收等因素存在差异。美国市场价格最高,部分欧洲国家通过医保谈判可获得一定折扣。
戈谢病需要长期用药,以标准剂量计算,年治疗费用可能超过50万元人民币。这对大多数患者家庭都是沉重负担。
依利格鲁司价格昂贵,患者需提前做好经济规划。
了解依利格鲁司的临床疗效对治疗选择具有重要意义。
依利格鲁司作为葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂,通过减少葡萄糖神经酰胺的产生来治疗戈谢病。这种靶向治疗方式相比传统酶替代疗法具有口服便利的优势。
关键临床试验显示,依利格鲁司能有效维持1型戈谢病患者的病情稳定。在为期9个月的研究中,治疗组患者脾脏体积缩小,肝脏体积缩小,血小板计数和血红蛋白水平均有改善。
该药特别适用于CYP2D6广泛代谢型、中间代谢型和差代谢型的成人患者。用药前必须进行基因检测,超快速代谢型患者不适合使用。
依利格鲁司为1型戈谢病患者提供了新的治疗选择,但其使用需严格遵循基因检测结果。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2018年8月29日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205494
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