西罗莫司(雷帕鸣)是一种由磷酸肌醇-3-激酶调节的丝氨酸/苏氨酸激酶,是mTOR(哺乳动物雷帕霉素靶蛋白)抑制剂。而mTOR是许多细胞过程的控制蛋白,包括血管生成和细胞合成,使其成为抑制重度血管肿瘤的合理靶点。近期,在多项涉及脉管畸形和难治性血管肿瘤的临床研究报道中,西罗莫司被证明在血管和淋巴增生性疾病中作用显著。
目前,西罗莫司在血管肿瘤和脉管畸形疾病中的使用剂量,大多参照抗肾移植排异反应的使用剂量,0.8mg/m2/12h或者2-3mg/m2/24h,血药浓度达到并维持在7-15ng/ml。其潜在的副作用和不良反应与用于器官移植抗免疫排斥反应类似。
在目前已报道的文章中,最长使用时间为20-22个月,患儿未见明显不良反应。多数患者,即便是婴幼儿,对西罗莫司耐受良好。有报道中有2例患儿出现口腔炎的情况,因为持续时间较长,不得不停药,并在停药后逐渐恢复。无与副作用相关的死亡病例报道。与激素类固醇相比,无生长迟缓和库欣氏综合症风险。一项旨在比较西罗莫司和长春新碱在治疗KHE中的作用和不良反应的II期随机对照试验正在进行中。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年8月22日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021110