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鲁索替尼能逆转骨髓纤维化吗?

作者
郭药师
阅读量:785
文章来源:医伴旅
2025-01-21 14:19:26

鲁索替尼(Jakavi)是一种JAK1、JAK2的选择性抑制剂,可抑制JAK1/2激酶结构域,催化亚基上的ATP结合位点来实现对JAK活性的抑制作用,可以从发病机制上达到治疗疾病效果;另外,该药还可抑制炎症因子的JAK1信号传导,减轻患者相关临床症状,且该药对于野生型及突变型JAK2均有抑制作用。那么,鲁索替尼能逆转骨髓纤维化吗?

答案是不可以,因为该药只是起到了缓解和控制患者病情的作用,而无法实现完全逆转病情的目的。作为治疗骨髓纤维化的重要药品,鲁索替尼可有效改善骨髓纤维化症脾大症状。病人在使用鲁索替尼治疗期间需积极配合医生,多吃一些水果蔬菜,天天保持锻炼。

在接受鲁索替尼治疗一段时间后还是很容易耐药的,因为很多抗癌药都有耐药性,鲁索替尼(芦可替尼)也不例外。基于影响因素太多,而且个体患者对芦可替尼的敏感程度不一,所以具体情况还需具体分析。 不过,目前已有大量的临床试验证实了芦可替尼的治疗效果和安全性。

2013年欧洲白血病网(ELN)通过comfort—I、comfort一Ⅱ两项临床试验评价芦可替尼在为原发性骨髓纤维化(PMF)患者中疗效和安全性,comfort—I是一项随机的临床Ⅲ期试验,其结果显示芦可替尼可以明显地缩小骨髓纤维化患者的脾脏体积、改善其全身症状,治疗效果显著;comfort-Ⅱ试验将当前最有效疗法与芦可替尼治疗PMF的临床疗效进行对比,发现服用芦可替尼后,PMF患者的脾肿大症状显著改善,疾病的其他相关症状也得到了缓解,可以显著且持久的提高患者生存质量。另有研究者通过response试验评价芦可替尼治疗患者的疗效和安全性,结果显示鲁索替尼在控制血细胞比容、缩小脾脏体积、降低JAK2 V617F等位基因负荷等方面明显优于标准治疗方法。

注:以上资讯来源于网络,由医伴旅整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192

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