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东盟维奈托克治疗效果好吗?

作者
医学编辑郑俊阳
阅读量:132
2021-02-25 10:13

东盟(老挝)制药与食品有限公司成立于2013年。作为一家专业制药公司,专门为不发达国家提供高质量的药物。专注于生产符合全球标准的廉价特效药物,并致力于让全世界的人都能获得并使用。东盟维奈托克获批治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小细胞淋巴瘤(SLL)患者。

东盟维奈托克治疗效果好吗?

东盟维奈托克治疗效果好吗?

一项II期CAPTIVATE(PCYC-1142)研究在164例年龄18-70岁、先前没有接受过治疗(naive,初治)的慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小细胞淋巴瘤(SLL)患者中开展,正在评估维奈托克Venetoclax联合Ibrutinib用于一线治疗的疗效和安全性。

结果显示:维奈托克Venetoclax+Ibrutinib方案治疗实现了深度缓解,在所有治疗的患者中,30个月无进展生存率(PFS)约为95%,包括在接受12个周期治疗后分配至安慰剂的患者子集中。在完成联合方案治疗后,随机分配至安慰剂或Imbruvica的患者中的一年无病生存率(DFS)数据,支持了这种固定疗程方案可为CLL/SLL患者提供缓解和暂停治疗期。

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注:以上资讯来源于网络,由医伴旅整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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维奈克拉28片一盒的纳入医保了吗
导读:维奈克拉不仅可用于治疗急性髓细胞性白血病,还可用于慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤以及复发/难治性套细胞淋巴瘤。这篇文章主要讲了维奈克拉的医保、作用疗效、价格、用法用量、不良反应的管理等内容。维奈克拉的医保维奈克拉的规格包括10mg*14片的、50mg*7片的、100mg*14片的以及100mg*28片的。维奈克拉于2023年3月1日正式进入医保,属于乙类医保。以上几种规格包括28片一盒的都已经纳入医保之中。医保政策可能因地区不同而有所差异,具体报销比例和条件需患者可自行咨询当地医保局。维奈克拉的作用疗效维奈克拉是一种口服可吸收的BCL-2小分子抑制剂,能够杀死过度表达BCL-2基因的肿瘤细胞。维奈克拉的作用疗效主要体现在抑制肿瘤细胞生长和杀死肿瘤细胞,延缓肿瘤的发展。在临床研究中,维奈克拉显示出对AML和CLL患者的显著疗效。特别是在与阿扎胞苷联合治疗不适合接受强诱导化疗的AML患者时,维奈克拉能够显著提高患者的总生存期(OS)和完全缓解(CR)率。维奈克拉在治疗复发/难治的CLL中也表现出较高的总应答率,约为80%。维奈克拉的价格由于药品价格受多方面因素影响会有变动,请咨询客服获得最新价格。用法用量与时间维奈克拉的每日剂量需按照医生的指导进行。通常,第1天服用100mg,第2天服用200mg,第3天服用400mg,从第4天开始,每日服用400mg,且每日仅服用一次。每个疗程持续28天。尽量在每天的同一时间点服用,以确保药物在体内的稳定浓度。维奈克拉应整片吞服,不得咀嚼、碾碎或在吞服前掰碎。可以与食物和水一起服用,以减少胃部不适。不良反应处理服用维奈克拉期间,可能会出现一些不良反应,如中性粒细胞减少症、血小板减少症、恶心、腹泻、便秘、出血、外周水肿、呕吐、疲劳、发热性中性粒细胞减少症、皮疹和贫血等。若出现严重不适或疑似不良反应,应及时停止服药,并立即咨询专业医生进行针对性治疗。维奈克拉具体用药方案需根据患者的具体情况和医生的建议来确定。在使用维奈克拉期间,患者应密切关注自身反应,并遵循医生的指导,确保用药的安全性和有效性。
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2024-04-09 17:35
维奈克拉不同版本的效果一样吗?
维奈克拉不同版本的效果基本一样,效果没有什么区别,但是可能在生产厂家、制作工艺、价格等方面有区别。无论选择哪种版本的维奈克拉,都要严格在医生的指导下用药。维奈克拉治疗的疾病维奈克拉(venetoclax)也叫做维奈托克,属于一类称为 B 细胞淋巴瘤 2 (BCL-2) 抑制剂的药物,作用是阻断体内某种有助于癌细胞生存的蛋白质的作用,主要治疗以下疾病:1、慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤2、急性髓性白血病维奈克拉不同版本一、原研版本1、中国艾伯维/罗氏版。2、美国版维奈克拉。3、台湾版维奈克拉。4、欧洲土耳其版。5、欧洲俄罗斯版。二、仿制版本1、老挝东盟制药版。2、老挝大熊制药版。3、孟加拉耀品国际版。4、孟加拉珠峰制药版。5、孟加拉碧康制药版。维奈克拉不同版本的效果一样吗不同版本的维奈克拉在主要成分和作用机制、效果上应该是相同的。维奈克拉是一种BCL-2抑制剂,其作用是通过抑制BCL-2蛋白的功能,促进肿瘤细胞的凋亡。因此,无论是哪个版本的维奈克拉,其核心的药理作用和治疗目的是一致的。但是不同国家和不同厂家生产的维奈克拉可能会在制作工艺、剂量、包装、价格等方面存在差异,这些差异可能会影响患者获取药物的途径和成本,但不会改变药物的基本疗效。此外,不同版本的维奈克拉可能会根据当地的医疗实践和指南,有不同的推荐用法和治疗方案。在临床试验中,维奈克拉已经显示出在提高患者缓解率和无进展生存期方面的积极效果。例如,在治疗急性髓系白血病(AML)的研究中,维奈克拉与阿扎胞苷联合用药的缓解率比单一阿扎胞苷治疗的缓解率高出50%,且完全缓解率也显著提高。维奈克拉的疗效在一项临床实验中,将431例先前未经治疗的确诊AML患者随机分配到阿扎胞苷联合维奈克拉或安慰剂组,所有患者接受标准剂量的阿扎胞苷+维奈克拉或匹配的安慰剂每天口服一次,疗程28天。在20.5个月的中位随访中,阿扎胞苷+维奈克拉组患者的中位总生存期为14.7个月,对照组为9.6个月。阿扎胞苷+维奈克拉组的完全缓解发生率高于对照组,分别是36.7%、17.9%,复合完全缓解率分别是66.4%、28.3%。与单用阿扎胞苷组相比,在既往未接受过强化化疗的患者中,阿扎胞苷联合维奈克拉组的总生存期更长,缓解率更高。多久服用一次维奈克拉只要维奈克拉能控制癌症,并且副作用不太严重,就可以长期服用。服用的维奈克拉剂量一开始较低,并在治疗的前5周内逐渐增加。如果将维奈克拉与利妥昔单抗联合使用,则可以使用长达2年,或只要有效且副作用不太严重即可。 如果将维奈克拉与obinutuzumab联合使用,可以服用长达 1 年,或者只要有效且副作用不太严重即可。 在治疗的前5周内,每天应该至少喝1.5- 2升水,以帮助清除体内分解的癌细胞。不同版本维奈克拉的价格1、孟加拉珠峰版:一盒的参考价格大约在1750元-2500元之间。2、老挝卢修斯版:一盒的参考价格大约在1960元-2600元之间。3、孟加拉耀品国际版:一盒的参考价格大约在3900元-5000元之间。4、老挝东盟版:一盒的参考价格大约在4800元-6000元之间。总结不同版本的维奈克拉在治疗效果基本一致,但具体的治疗结果可能会受患者个体差异的影响。在使用维奈克拉时,患者应遵循医生的指导,并在医生的监督下进行治疗。参考文献:DiNardo CD, Jonas BA, Pullarkat V, Thirman MJ, Garcia JS, Wei AH, Konopleva M, Döhner H, Letai A, Fenaux P, Koller E, Havelange V, Leber B, Esteve J, Wang J, Pejsa V, Hájek R, Porkka K, Illés Á, Lavie D, Lemoli RM, Yamamoto K, Yoon SS, Jang JH, Yeh SP, Turgut M, Hong WJ, Zhou Y, Potluri J, Pratz KW. Azacitidine and Venetoclax in Previously Untreated Acute Myeloid Leukemia. N Engl J Med. 2020 Aug 13;383(7):617-629. doi: 10.1056/NEJMoa2012971. PMID: 32786187.相关热文推荐:乳腺癌晚期奥拉帕利能治愈吗?
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2024-03-07 13:55
维奈克拉不能与哪些药物合用?
在使用维奈克拉时,应避免与以下药物同时使用:1、强效或中度的CYP3A抑制剂这些药物可能会增加维奈克拉的血浆浓度,从而增加药物的不良反应风险。常见的强效CYP3A抑制剂包括酮康唑、伊曲康唑、克拉霉素、奈法唑酮、泰利霉素等。中度的CYP3A抑制剂包括氟康唑、维拉帕米、地尔硫卓等。2、强效或中度的P-gp抑制剂这些药物可能会增加维奈克拉在肠道的吸收,从而增加药物的血浆浓度和毒性。常见的P-gp抑制剂包括环孢素、地高辛等。3、强效的CYP3A诱导剂这些药物可能会降低维奈克拉的血浆浓度,减弱其疗效。常见的强效CYP3A诱导剂包括苯妥英、利福平、卡马西平等。4、抗凝药物如华法林,可能会增加患者异常出血的风险。5、某些镇定药物和镇痛药物如苯二氮䓬类药物(阿普唑仑和劳拉西泮)和巴比妥酸类药物(苯巴比妥)可能增加维奈克拉的浓度,增加药物过量的风险。此外,一些镇痛药物(如可乐定和曲马多)也可能增加维奈克拉的浓度,增加不良反应的风险。维奈克拉还可能与其他药物产生相互作用,因此在使用维奈克拉之前,应详细咨询医生,并按照医生的建议和处方进行用药。同时,使用维奈克拉期间需要密切监测,定期进行相关检查,以确保药物的安全性和有效性。哪些人不应该服用维奈克拉由于 TLS 增加的风险,当您首次开始服用维奈克拉时以及缓慢增加剂量时不得服用某些药物。告诉医生患者服用的所有药物,包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。维奈克拉和其他药物可能会相互影响,导致严重的副作用。更多关于维奈克拉副作用的内容可以点击:维奈克拉副作用,这篇文章主要讲了副作用的详细内容。维奈克拉用药须知在使用维奈克拉治疗期间,未经事先与您的医生交谈,请勿开始使用新药。在服用维奈克拉之前,请告诉医生患者的所有医疗状况,包括患者是否:有肾脏或肝脏问题。体内的盐或电解质存在问题,例如钾、磷或钙。有血液中高尿酸水平或痛风病史。计划接种疫苗。在使用维奈克拉治疗之前、期间或之后,患者不应该接受“活疫苗”,除非医生告诉患者可以。如果不确定免疫接种或疫苗的类型,请询问您的医生。这些疫苗在维奈克拉治疗期间可能不安全或效果不佳。已怀孕或计划怀孕。维奈克拉可能会伤害未出生的婴儿。如果能够怀孕,在开始使用维奈克拉治疗之前进行妊娠测试,并且您应该在治疗期间以及最后一次服用维奈克拉后 30 天内采取有效的避孕措施。如果您怀孕了或认为自己怀孕了,请立即告诉医生。正在母乳喂养或计划母乳喂养。目前尚不清楚维奈克拉是否会进入母乳。在使用维奈克拉治疗期间以及最后一次给药后 1 周内不要母乳喂养。服用维奈克拉时应该避免什么服用维奈克拉期间,不应喝葡萄柚汁或吃葡萄柚、塞维利亚橙子(通常用于果酱)或杨桃。这些产品可能会增加您血液中维奈克拉的含量。相关热文推荐:奥拉帕利2024年在中国哪里能买到?
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2024-02-29 14:56
维奈克拉用法用量是多少?
维奈克拉(VENCLEXTA)针对慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤、急性髓系白血病的用法用量并不相同,具体的用药方案应该根据医生的指导和患者的具体情况进行确定。在使用维奈克拉之前,建议与医生或专业医疗机构咨询,以确保使用正确的剂量和治疗方案,以获得最佳的治疗效果。关于维奈克拉维奈克拉是艾伯维公司和罗氏基因泰克公司合作研发的全球首个具有高亲和性靶向肿瘤细胞凋亡独特作用机制、可口服的选择性小分子Bcl-2抑制剂,其主要是通过诱导内源性凋亡途径杀伤肿瘤细胞,并且根除静止期的白血病干细胞。维奈克拉推荐用量1、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的推荐剂量VENCLEXTA的剂量从5周的递增剂量开始。5周递增剂量方案旨在逐渐降低肿瘤负荷(减瘤)并降低TLS风险。如表1所示,根据5周递增给药方案,每日口服一次VENCLEXTA至推荐剂量400 mg。(1)与Obinutuzumab 联合使用在第1周期第1天开始服用100mg obinutuzumab,然后在第1周期第2天开始服用900mg。在第1个周期的第8天和第15天以及随后每个28天周期的第1天服用1000 mg,共服用6个周期。更多剂量信息请参考obinutuzumab处方信息。在第1周期第22天,根据5周递增剂量方案开始使用VENCLEXTA(见表1)。在第2周期第28天完成加速阶段后,从第3周期第1天开始继续口服VENCLEXTA,剂量为400mg,每日一次,直至第12周期最后一天。(2)与利妥昔单抗联合使用在患者完成VENCLEXTA的5周递增剂量给药计划(见表1)并以每日一次口服400 mg的推荐剂量接受VENCLEXTA 治疗7天后,开始服用利妥昔单抗。在每个28天周期的第1天给药利妥昔单抗,共6个周期,第1周期静脉给药剂量为375 mg/m2,第2-6周期静脉给药剂量为500 mg/m2。从利妥昔单抗第1周期第1天开始,继续口服VENCLEXTA 400mg,每日一次,持续24个月。单一疗法VENCLEXTA的推荐剂量为400 mg,在完成5周递增剂量方案后每日一次(见表1)。继续使用VENCLEXTA 直至疾病恶化或毒性不可接受。2、急性髓系白血病的推荐剂量VENCLEXTA的推荐剂量和递增剂量取决于联合用药。遵循给药时间表,包括3天或4天剂量递增,如表2所示。在第1周期第1天开始联合使用VENCLEXTA:(1)在每个28天周期的第1-7天每天一次静脉或皮下注射75 mg/m2阿扎胞苷;(2)在每个28天周期的第1-5天每天一次静脉注射地西他滨20mg/m2;(3)在每个28天周期的第1-10天,每天一次皮下注射阿糖胞苷20 mg/m2。继续VENCLEXTA,与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合使用,直至疾病进展或毒性不可接受。(注:以上信息均来源于美国FDA说明书,在使用维奈克拉之前,建议与医生或专业医疗机构咨询,以确保使用正确的剂量和治疗方案,以获得最佳的治疗效果。)维奈克拉推荐用法对患者进行以下指导:1、与饭和水一起服用VENCLEXTA。2、每天大约在同一时间服用VENCLEXTA。3、整粒吞服VENCLEXTA片。吞咽前不要咀嚼、压碎或打碎药片。4、VENCLEXTA的推荐剂量可使用任何经批准的片剂强度进行给药(例如,患者可根据需要5、服用2 x 50 mg片剂或10 x 10 mg片剂而非1 x 100 mg片剂)。6、如果患者在通常服药时间的8小时内漏服了一剂VENCLEXTA,请告知患者尽快服用漏服的剂量并恢复正常的每日给药计划。如果患者错过剂量超过8小时,请告知患者不要服用错过的剂量,并在第二天恢复通常的给药计划。7、如果患者在服药后呕吐,请告知患者当天不要再服用额外剂量,并在通常时间服用下一剂处方剂量。相关热文推荐:维奈克拉28片多少钱一盒?
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2024-01-26 16:01
最新药讯
乳腺癌用药帕博西尼的生存期和作用机制解析
导读:帕博西尼(Palbociclib)是一种口服的细胞周期素依赖性激酶(CDK)4和6的抑制剂,作为一种靶向治疗药物,在乳腺癌治疗领域具有重要作用,但仍需在专业医生的指导下使用。这篇文章主要讲了帕博西尼的生存期、安全性和耐受性和作用机制等内容。无进展生存期(PFS)3期PALOMA-3研究表明,帕博西尼联合氟维司群治疗相比安慰剂联合氟维司群,可以显著延长患者的无进展生存期(11.2个月 vs 4.6个月,p<0.0001)。总生存期(OS)尽管最初在PALOMA-3研究中,帕博西尼组的总生存期虽长于安慰剂组(34.9个月 vs 28.0个月),但该差异没有达到统计学显著性(p=0.0429)。后续随访时间延长后,帕博西尼组和安慰剂组的中位总生存期分别是34.8个月和28.0个月(分层风险比 0.81),帕博西尼组的六年总生存率为19.1%,而安慰剂组为12.9%。亚组分析在大部分亚组中,帕博西尼联合治疗相比安慰剂联合治疗显示出更长的总生存期,特别是在内分泌治疗敏感的患者、既往未接受过针对ABC化疗的患者和低循环肿瘤分数的患者中。帕博西尼联合治疗方案在延长晚期乳腺癌患者无进展生存期方面显示出显著效果,并且在长期随访中观察到总生存期的改善。安全性和耐受性帕博西尼的副作用通常是可管理的,包括中性粒细胞减少、白细胞减少和疲劳等。在PALLAS试验中,与单用内分泌治疗相比,帕博西尼联合内分泌治疗组的3-4级不良反应更高,包括中性粒细胞减少症(61.3% vs 0.3%)、白细胞减少症(30.2% vs 0.1%)和疲劳(2.1% vs 0.3%)。作用机制1、细胞周期阻滞:帕博西尼通过抑制CDK4/6活性,阻止细胞由G1期到S期的过渡,进而抑制DNA的合成和癌细胞的增殖。2、Rb蛋白磷酸化抑制:CDK4/6与周期蛋白D结合,磷酸化视网膜母细胞瘤蛋白(Rb),导致Rb失活,帕博西尼抑制这一过程,从而维持Rb的活性,推动细胞停留在G1期。3、内分泌治疗增效:帕博西尼与内分泌治疗药物如氟维司群联合使用,可显著延长患者的无进展生存期(PFS)。4、抗肿瘤活性:临床前研究显示,帕博西尼能够诱导肿瘤细胞衰老和凋亡,增强抗肿瘤效果。5、免疫调节作用:CDK4/6抑制剂可能通过影响肿瘤微环境(TME),如激活内源性逆转录病毒元素表达,刺激Ⅲ型干扰素产生,增强T细胞活性等,发挥间接的抗肿瘤作用。帕博西尼通过靶向CDK4/6,发挥抗增殖和抗肿瘤作用,尤其在治疗晚期乳腺癌中显示出显著的疗效。但治疗方案的选择应基于个体患者的具体情况,并在专业医生的指导下进行。建议遵医嘱用药。
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2024-04-19 17:38
贝组替凡治疗肾癌的功效与作用及疗效
导读:贝组替凡作为一种新型的靶向治疗药物,在肾细胞癌的治疗中展现出了显著的疗效和一定的安全性,为患者提供了新的治疗选择。患者在使用贝组替凡时应遵循医生的指导,并注意药物的不良反应。适应症2023年12月14日,美国食品和药物管理局批准贝组替凡(belzutifan)用于治疗程序性死亡受体-1(PD-1)或程序性死亡后晚期肾细胞癌(RCC)患者配体 1 (PD-L1) 抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂。功效与作用贝组替凡是一种强效和选择性的缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂,通过与HIF-2α结合,阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,减少HIF-2α靶基因的转录和表达,这些靶基因与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长有关。在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下,贝组替凡能够阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少,从而抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成,减少血供。贝组替凡的疗效在一项2期、开放标签、单组试验中,研究了HIF-2α抑制剂贝组替凡在患有肾细胞癌的患者中的有效性和安全性,患者每天口服120mg贝组替凡。中位随访时间为21.8个月后,获得客观缓解的肾细胞癌患者的百分比为49%。在肾细胞癌患者中贝组替凡显示出活性。 不良反应接受贝组替凡治疗的患者中最常见的不良反应为血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心,贝组替凡引起的贫血和缺氧可能很严重,患者应根据临床指征进行输血。不建议接受贝尔祖替凡治疗的患者使用红细胞生成刺激剂治疗贫血。用药指南贝组替凡的推荐剂量为120mg,每天口服一次,可以与食物一起服用,也可不与食物一起服用,贝组替凡应在每天同一时间服用,以维持较好的血药浓度。
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2024-04-19 17:34
利特昔替尼治疗斑秃在中国获批上市及作用功效简介
导读:利特昔替尼是一种由辉瑞公司研发的创新药物,属于Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族的不可逆抑制剂,商品名为乐复诺(LITFULO),这篇文章主要讲了利特昔替尼的上市时间,服药指南、作用功效、不良反应管理的内容。上市时间利特昔替尼于2023年6月23日在美国获得了批准,主要用于治疗12岁及以上成人和青少年的重度斑秃。2023年10月19日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了利特昔替尼的上市申请。利特昔替尼的临床试验数据显示,它能够促进头皮毛发再生,并且对于眉毛和睫毛的再生也有积极效果。药品的上市时间可能因地区、监管审批等因素而有所差异,如需更具体的上市时间信息,建议咨询当地的药店或医疗机构。服药指南利特昔替尼的推荐剂量为每日50mg,每天服用一次,可以单独服用,也可以配合食物用药。但服用时需要整粒吞服胶囊,不要掰开或捏碎,以免影响药效。如果在服用期间不小心漏服了一粒,应尽快补充,但如果距离下次给药时间不足8小时,则应跳过漏服的剂量,并在常规计划时间恢复给药。作用功效1、抑制免疫反应:利特昔替尼通过抑制Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族,阻断γ常见细胞因子信号传导并降低NK和CD8+细胞的溶细胞活性,从而抑制免疫系统的过度反应。2、促进头发生长:利特昔替尼能够调节细胞信号通路,有助于刺激新的头发生长,改善斑秃患者的发际线。3、减轻炎症反应:该药物还具有减轻炎症反应的作用,有助于改善头皮的健康状况。4、治疗白癜风:利特昔替尼也正在研究用于治疗非节段型白癜风患者,可能通过抑制免疫系统对皮肤的攻击来治疗白癜风。5、治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病:除了斑秃,利特昔替尼还在研究中用于治疗其他免疫介导的炎症性疾病,如溃疡性结肠炎和克罗恩病。不良反应管理可能发生的不良反应包括感染、严重感染、带状疱疹、恶性肿瘤、血栓栓塞事件、荨麻疹、淋巴细胞计数降低和血小板计数降低等,在使用此药时,需严格遵循医生的指导,并注意观察身体的反应,如有任何不适或异常,应及时就医。虽然利特昔替尼在治疗斑秃方面显示出积极的效果,但并非所有患者都适用。在使用前,应进行全面的身体检查和评估,确保患者的身体状况适合使用该药。建议患者遵医嘱用药,对症治疗。
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Izcargo治疗黏多糖贮积症II型的上市时间及作用功效详解
导读:Izcargo(Pabinafusp Alfa)是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶(IDS)替代疗法,用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II,又名亨特综合征)。这篇文章主要讲了Izcargo的上市时间、作用功效、用法用量、副作用等内容。上市时间Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日,这一信息来自于日本厚生劳动省(MHLW)的批准。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准,能够穿越血脑屏障的酶替代疗法,通过静脉内给药,对具有溶酶体贮积症的个体具有潜在的改变生命的益处。但截止到2024年4月19日还没有在中国大陆地区上市。作用功效1、血脑屏障穿透:Izcargo使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统,能够帮助药物穿越血脑屏障(BBB),直接作用于大脑。2、中枢神经系统症状改善:由于MPS II患者中枢神经系统(CNS)出现严重症状,Izcargo的设计使其能够提高在大脑中的水平,可能改善患者的神经认知功能和生活质量。3、代谢产物清除:Izcargo作为一种重组融合蛋白,通过其特有的递送系统,有助于清除或减少中枢神经系统内有害代谢物的堆积。4、临床试验效果:在日本进行的2/3期临床试验中,所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善,达到试验的主要终点。5、神经认知能力评估:在同一临床试验中,28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。用法用量在使用Izcargo之前,患者需使用2.4mL的日本药典规定的注射用水溶解一小瓶的冻干粉末注射剂。这一步骤是为了制成5mg/mL的溶液。随后,按照患者的体重计算所需体积,并用生理盐水稀释至100mL。通常情况下,建议每公斤体重注射2.0mg,每周一次,进行静脉注射。特别需要注意的是,配制好的Izcargo应即时使用,抽取必要量后的小瓶内的残液应按照设施的顺序废弃,且小瓶应作为一次性使用。副作用Izcargo虽然具有一定的疗效,但也存在一定的风险,其副作用包括输液反应,可能引起过敏反应,如呼吸困难、喉头水肿、皮疹等。部分患者在使用后可能会出现头痛、浮动性头晕或晕厥等神经系统症状。在使用Izcargo时,医生和患者应高度警惕,并做好应对过敏反应的准备。Izcargo为MPS II患者提供了一种新的治疗选择,能够改善患者的症状,提高生活质量。但使用时需严格遵循医生的指导,注意观察身体的反应,确保安全有效。
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2024-04-19 16:34
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