美国Celgene的idhifa功效和作用

美国Celgene的idhifa（恩西地平），是一款治疗急性骨髓性白血病的小分子靶向药。可以靶向肿瘤细胞中突变的异柠檬酸脱氢酶，减少细胞产生的毒性代谢物，同时也大大降低癌细胞对人体的杀伤力，恩西地平的出现为这种罕见疾病带来了福音。我们来了解下美国Celgene的idhifa功效和作用。

美国FDA批准了Celgene的Idhifa上市，成为第一个针对肿瘤代谢的抗癌药物。主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。急性髓系白血病，是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖造成的血液恶性肿瘤。其特点是骨髓内异常芽细胞的快速增殖而影响了正常造血细胞的产生。其发病率随着年龄的增长而增加,60岁以上老年患者占70%。AML目前治疗控制较差，复发率很高。国家癌症研究所估计， 2017年约有10590例AML患者死于该疾病。

在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，Idhifa为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。

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