托珠单抗(雅美罗)对幼年特发性关节炎的运用

托珠单抗(雅美罗)是一种免疫球蛋白IgG1(γ1，κ)子类重组人源化抗-人白介素6(IL-6)受体单抗，有典型的H2L2多肽结构。2010年被FDA批准上市，2013年在我国获批上市，用于治疗中到重度活动性类风湿关节炎（RA）的成年患者。2016年托珠单抗再次获批用于治疗2岁或2岁以上儿童的全身型幼年特发性关节炎（SJIA）。今天我们主要来了解一下托珠单抗(雅美罗)对幼年特发性关节炎的运用。

SJIA是在儿童中发病的一种罕见的、可能危及生命的、会导致全身性严重炎症的在儿童中发病的疾病。SJIA与其他类型幼年特发性关节炎（JIA）的区别在于其全身性的炎症特征突出，所述特征包括高烧，皮疹，淋巴结、肝、脾肿大和炎症，白细胞和血小板计数升高。托珠单抗的获批为SJIA这种罕见病的患儿提供了首个获批治疗方案。

一项由112名SJIA患者参与的国际性、多中心、对照试验证实了托珠单抗(雅美罗)的安全性和有效性。这些参与者是用非甾体类抗炎药物和类固醇类药物治疗效果不佳或不能适用这些药物的2-17岁SJIA患者，他们每两周接受一次托珠单抗输液或安慰剂输液治疗。

有疗效是指至少改善美国风湿病学会JIA疗效变量的30%，并在改善前七天没有发烧。治疗组85%的患者对托珠单抗(雅美罗)有应答，而安慰剂组只有24%。也就是说托珠单抗(雅美罗)在全身型幼年特发性关节炎（SJIA）的治疗中起到了积极的治疗效果。

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