急性骨髓性白血病新药恩西地平好吗

急性髓系白血病是一种髓系造血干细胞恶性疾病，目前在国际上针对这种疾病的方法并不多。随着医学技术的不断发展，我国香港地区的医疗技术不断与国际接轨，引进了很多治疗急性髓系白血病的方法，其中，新药恩西地平能够有效提高此类患者的缓解率。急性髓系白血病是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。在美国的急性髓系白血病中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性急性髓系白血病，5年生存率大约20%~25%。

恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

新药恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。

新药恩西地平已经在2017年8月1日获得美国FDA批准上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。新药恩西地的上市，为急性髓系白血病患者提供了一种治疗的新选择。

恩西地平作为单药治疗方案时，具有高耐受性、高活性以及可口服用药的优势，在AG221-C-001研究中也被证明其能够使罕见的携带IDH2突变的MDS患者获得一定时间的持续缓解。这一研究结果也提示，恩西地平或许能够与其他活性药物联合用药以改善少见但预后极差的MDS患者的预后情况。

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