鲁可替尼（鲁索替尼）治疗骨髓纤维化有效果吗？

骨髓纤维化（MF）简称髓纤。原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD）。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗，包括输血。2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁可替尼（鲁索替尼）用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。

鲁可替尼（鲁索替尼）治疗骨髓纤维化有效果吗？

RESPONSE是一项全球性、随机、开放标签研究，在全球109个位点开展。试验中，222例对羟基脲有抗性或不耐受的真性红细胞增多症（PV）患者，随机接受鲁可替尼（鲁索替尼）（10mg，每日2次）或最佳疗法（即研究人员选择的单药疗法或仅仅观察）。在整个研究中，剂量会随着需要进行调整。主要终点是无需放血而血细胞比容得到控制的患者比例，以及32周时脾脏体积从基线缩小35%或更多（通过成像评估）。除安全性外，关键次要终点包括持久反应和完全的血液系统缓解。研究结果表明，该研究达到了维持红细胞压积（红细胞体积）受控而无需放血（phlebotomy，从身体中出去一些血液的一种程序，以减少红细胞浓度）的主要终点，同时降低了对羟基脲有抵抗或不耐受真性红细胞增多症患者脾脏大小。鲁可替尼（鲁索替尼）治疗组有70%的患者实现了血细胞比容控制或脾脏体积缩小，而最佳支持疗法治疗组为20%。

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