曲贝替定对脂肪肉瘤的效果

2015年10月23日，美国 FDA 批准化疗药物曲贝替定（Trabectedin；商品名：Yondelis）用于不能手术切除或晚期（转移性的）特定软组织肉瘤（STS）- 脂肪肉瘤与平滑肌肉瘤治疗。这款药物获批用于既往接受过蒽环霉素化疗的患者。

曲贝替定的有效性与安全性在518名患有转移性或复发性脂肪肉瘤与平滑肌肉瘤的临床受试者中得到证明。受试者被随机配给曲贝替定(345 名患者)或达卡巴 嗪(173名患者)，后者是另一 款化疗药物。接受曲贝替定治疗的受试者其肿瘤经历了一个推迟的增长(无进展生存期)，从治疗开始平均大约4.2个月后肿瘤才出现增长，相比之下，接受达卡巴嗪治疗的受试者，其肿瘤在接受治疗后平均1.5个月就开始进展。

在接受曲贝替定治疗的受试者中，最常见的副作用是恶心、疲劳、呕吐、腹泻、便秘、食欲下降、呼吸短促(呼吸困难)、头痛、组织肿胀(外周水肿)、抗感染的白细胞减少(中性粒细胞减少)、血小板计数降低(血小板减少症)、红细胞计数降低(贫血)、肝酶升高及白蛋白(血液中发现的一种蛋白)减少。

曲贝替定是冻干粉，使用需在有药物使用经验的医生的指导下使用，同时境外处方药管制严格，该药物对贮存环境与温度都有要求，患者最好亲自出国就医购买和使用，或者寻找国内的海外医疗机构进行购买。