马法兰治多发性骨髓瘤的效果

近日，公布了一项关于马法兰(Alkeran)的研究数据，该研究旨在评估，剂量>200 mg/平米的马法兰用于多发性骨髓瘤（MM）患者接受自体造血干细胞移植（ASCT）之前的调节治疗，是否能够改善其缓解率。研究纳入113名MM患者，给予氨磷汀预处理后，被随机纳入200 mg/平米（mel200组）和280 mg/平米 （mel280组）。主要研究终点是近完全缓解的患者所占比例。该研究中未发生治疗无关性死亡。

在接受ASCT之后，mel200组和mel280组的缓解率分别为≥ nCR 22 vs 39%， P = 0.03，≥ PR 57 vs 74%，P = 0.04。两组的死亡风险率无明显的统计学差异（mel200 vs mel280； HR = 1.15（95% CI， 0.62-2.13， P=0.66））。与此同时，进展/死亡率也无明显差异（HR=0.81 （0.52-1.27， P=0.36））。

通常的马法兰口服剂量是每天6毫克（3片）。整个日剂量可以一次给予。根据每周进行的血细胞计数调整剂量。治疗2〜3周后，应停药4周，在此期间仔细观察血细胞计数。当白血球和血小板计数上升时，可以每天维持2毫克的剂量。由于口服药物后马发兰的血浆水平因人而异，建议ALKERAN的剂量应谨慎得加量，直到观察到骨髓抑制，以确保药物的潜在治疗水平已经达到。