多吉美治疗甲状腺癌患者效果好吗？

多吉美（索拉非尼）是一种新型多靶点抗肿瘤药物，可以同时作用于肿瘤细胞和肿瘤血管。多吉美（索拉非尼）由德国拜耳制药公司研发生产。既可通过阻断由RAF/MEK/ERK介导的细胞信号传导通路而直接抑制肿瘤细胞的增殖，还可通过抑制VEGF和血小板衍生生长因子(PDGF)受体而阻断肿瘤新生血管的形成,间接地抑制肿瘤细胞的生长。那么，多吉美（索拉非尼）治疗甲状腺癌患者效果好吗？

鉴于甲状腺癌的分子病理生理学和 多吉美（索拉非尼）抑制的激酶谱（包括Raf激酶，血管内皮生长因子受体，血小板衍生生长因子受体和RET酪氨酸激酶），我们进行了一项开放标签II期试验，确定 多吉美（索拉非尼）在晚期甲状腺癌患者中的疗效。患者和方法：合格的转移性，难治性甲状腺癌患者口服 多吉美（索拉非尼）400 mg，每日两次。应答每2至3个月进行一次透射照相测量。

研究终点包括响应率，无进展生存期（PFS）和实体瘤疗效评估标准的最佳反应。结果：30名患者进入研究并治疗至少16周。 7名患者（23％; 95％CI，0.10至0.42）部分缓解18周至84周。16名患者（53％; 95％CI，0.34至0.72）病情稳定，持续14至89周以上。在19例甲状腺球蛋白水平可用的患者中，有17例（95％）显示甲状腺球蛋白水平明显快速反应，平均降低70％。中位PFS为79周。 

  毒性与其他多吉美（索拉非尼）试验一致，尽管一名患者死于肝衰竭，可能与治疗有关。结论：多吉美（索拉非尼）对转移性碘不能耐受的甲状腺癌患者具有临床相关的抗肿瘤活性，总体临床获益率（部分缓解+稳定疾病）为77％，中位PFS为79周，总体安全性可接受。这些结果代表了化疗方案在缓解率和PFS方面的显着进步，并支持了这些药物在这些患者中的进一步研究。

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