瑞格菲尼治疗胃肠道间质瘤疗效怎样？

胃肠道间质瘤的癌症细胞在人体消化系统的胃肠道组织内形成。根据美国国家癌症中心的信息，美国每年估计有3300 人到 6000 人的胃肠道间质瘤新病例，且大多数患者为老年人。瑞格菲尼Stivarga 是一种多激酶抑制剂，可以阻断几种促进肿瘤生长的酶。瑞格菲尼新适应症的获批，可以使该产品用于胃肠道间质瘤不能通过手术切除或者肿瘤已扩散到身体其它部位的患者，也可用于 FDA 批准的其它两种药物格列卫（伊马替尼）及索坦治疗后不再有效的胃肠道间质瘤患者。

那瑞格菲尼治疗胃肠道间质瘤疗效怎样？

在一个国际，多中心，随机（2:1），双盲，安慰剂控制的研究中，入组了199例既往接受过甲磺酸伊马替尼及苹果酸舒尼替尼治疗的不可手术切除的，局部晚期或转移性胃肠间质瘤（GIST），评估瑞格菲尼的疗效和安全性。随机分层因素包括既往治疗线数（3线 vs. 4线或以上）和地区（亚洲 vs. 世界其他地区）。

GRID研究的主要疗效终点指标为无进展生存（PFS），独立评估委员会根据RECIST 1.1 标准评估，其中淋巴结和骨转移不纳入靶病灶在既往病灶中出现新的小结节定义为疾病进展。主要的次要研究终点为总生存（OS）。

患者随机分配至两组，28天为一个治疗周期，在第1-21天分别接受160mg瑞戈非尼口服每天治疗（N=133）联合最佳支持治疗（BSC）或接受安慰剂联合BSC（N=66）。GRID研究中，患者的中位年龄为60岁，64%为男性患者，68%为白人，所有患者的基线ECOG PS评分都为0分（55%）或1分（45%）。在中心评估患者疾病进展后，进行揭盲，由研究者决定，所有患者都有机会接受瑞格菲尼治疗。安慰剂组和瑞格菲尼组分别有56例（85%）和41例（31%）患者接受了开放的瑞格菲尼治疗。

研究结果显示，对比安慰剂组，瑞格菲尼可显著延长患者的PFS。