米哚妥林作用及功效

米哚妥林是用于治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）成人的广谱酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。AML的发病机制之一是受体酪氨酸激酶（RTK）活化信号传导通路，TKI能与RTK竞争激酶开放的活性口袋，中断RTK启动的转导信号。

米哚妥林2017年2月就已经被美国FDA批准上市了，商品名为Rydapt。这是近25年来治疗急性髓性白血病（AML）的首款新药，也是第一款与化疗联用治疗急性髓性白血病的靶向疗法。下面来看看米哚妥林的功效如何。

国际多中心FLT3+ AML 3期临床试验中，研究人员检测了3277例AML，招募了其中符合要求的717例FLT3+患者，并将他们随机分为两组，一组接受米哚妥林与化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的联合疗法，一组只接受化疗。研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，米哚妥林组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月（HR = 0.78；p值为0.009）。米哚妥林组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。米哚妥林组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。米哚妥林组中位无事件生存期(EFS)为8.2月，对照组为3月。

除了可以治疗AML ，米哚妥林在多种疾病方面的效果也比较不错，例如治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症的成人患者。