拉罗替尼治疗甲状腺癌患者效果怎样？

2018年11月26日，FDA加速批准泛癌种靶向药拉罗替尼（Larotrectinib，LOXO-101）上市！拉罗替尼可治疗肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、结肠癌、乳腺癌等17种实体瘤，无需考虑肿瘤类型和发生区域，治愈率高达75%。关于拉罗替尼的权威临床结果是2018年2月发表在全球4大顶级临床医学期刊之首的《The New England Journal Of Medicine》上的论文《Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion-Positive Cancers in Adults and Children》。这篇由几十家美国知名医院共同完成的临床研究表明：对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗的总体有效率为75％。传统抗癌药不同的是，拉罗替尼的适应症并不是以某种癌种来区分的，而是以一种基因突变为目标，即NTRK突变，对于发生NTRK基因突变的患者，拉罗替尼具有较好的治疗效果。  

拉罗替尼是FDA批准的首个针对特定基因变异，跨越肿瘤部位的广谱抗癌靶向药。甲状腺癌中NTRK基因融合的发生率虽然仅占约1.5%，但考虑到甲状腺癌庞大的病人基数以及不断增长的发病率，拉罗替尼的问世仍然能为很多晚期甲状腺癌患者带来曙光。2019年ETA年会上，研究者公布了拉罗替尼治疗NTRK基因融合型晚期甲状腺癌的初步研究结果。对于纳入的26例病人（包括19例甲状腺乳头状癌，2例滤泡状癌和5例未分化癌），客观缓解率（ORR）达到79%，疾病控制率（DCR）达到87%。