
截至目前,Ziftomenib尚未在国内上市,暂时无法直接在国内买到,需要通过其他正规渠道获取药物。
Ziftomenib目前尚未在中国大陆获批上市,无法通过常规医院或药房购买,患者可通过以下方式获取:
1、医疗服务机构:患者可通过国内的医疗服务机构帮助购买Ziftomenib,购药后通过直邮的方式获取药物。
2、参与临床试验:关注国内是否有Ziftomenib的临床试验,如果符合入组条件可参与临床试验后获取药物。
3、海外购药:患者可前往美国等已上市地区购买,可在当地医院或者是药店中购买到。

图片来自公开渠道(如FDA官网、原研药厂官网等),仅供参考。
Ziftomenib适用于成人复发或难治性急性髓系白血病(AML),患者需携带NPM1突变,并且没有其他令人满意的替代治疗方案。
突变检测:需通过基因检测确认NPM1突变(包括A型、B型、D型及其他导致NPM1蛋白胞浆定位的突变)。目前美国FDA尚无批准用于NPM1突变的伴随诊断试剂。
(1)、症状:发热、缺氧、关节痛、低血压、呼吸困难、体重快速增加或外周水肿、胸膜/心包积液、急性肾损伤、皮疹。
(2)、处理:一旦怀疑,立即停药并给予全身皮质类固醇(如地塞米松10mg每12小时),持续至少3天。症状改善至≤2级后可按原剂量恢复用药,激素需在症状控制后至少3天内逐渐减停。
(1)、监测:治疗前需纠正低钾、低镁血症。基线QTcF>480ms者不宜用药。治疗前4周每周行心电图检查,之后至少每月1次。
(2)、处理:若QTc>500ms或较基线变化>60ms,需中断给药。
(1)、动物研究:小鼠试验中,约0.3倍临床暴露量即可导致胚胎-胎儿死亡、结构畸形和生长改变。
(2)、避孕要求:
育龄女性:治疗期间及末次给药后6个月内需使用有效避孕。
有育龄伴侣的男性:治疗期间及末次给药后3个月内需使用有效避孕。
(3)、妊娠检测:治疗前需确认育龄女性未妊娠。
(1)、感染:需密切监测感染体征。
(2)、生育影响:动物试验显示可影响雌雄生殖器官功能,停药后4周未能完全逆转。
参考资料: FDA说明书获批于2025年11月13日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=220305
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