尼洛替尼治疗白血病的疗效怎样？

尼洛替尼是一种BCR/ABL酪氨酸激酶抑制剂，2007年10月获FDA批准上市，用于治疗新诊断的Ph染色体阳性的成人慢性粒细胞白血病慢性期患者，以及Ph染色体阳性且对伊马替尼的既往治疗耐药或不耐受的成人慢性粒细胞白血病慢性期和加速期患者。

那么尼洛替尼治疗白血病的疗效怎样呢？

ENESTnd研究是首个对用于CML初始治疗的两种口服治疗药物进行随机比较的大型Ⅲ期临床对照研究。该研究在全球217个研究中心实施，共入选 846名患者，其中包括中国患者117名。患者被随机分为接受尼洛替尼治疗组和接受伊马替尼治疗组，主要研究终点为用药至12个月时的主要分子学反应（MMR），次要研究终点为用药至24个月时持久的MMR。

研究结果显示，与伊马替尼治疗组相比，尼洛替尼治疗组患者疾病进展至加速期和急变期的几率更低，出现疗效不佳（以MMR为判断标准衡量）和治疗失败的发生率也更低。与伊马替尼治疗相比，尼洛替尼治疗可获得更持久的MMR，甚至达到更深程度的完全分子学反应（CMR）。接受尼洛替尼治疗的患者达到CMR者是接受伊马替尼治疗的患者的3 倍。在研究中，与接受伊马替尼治疗的患者相比，接受尼洛替尼治疗的患者中，更少的患者由于不良事件而中断治疗。

除此之外，Ⅱ期临床研究也表明尼洛替尼对46%的具有伊马替尼抗药性的病人有效，且副作用更小，通常不会出现使用伊马替尼治疗时常见的毒性反应(例如液体潴留、体表水肿、体重增加)。尼洛替尼的不良反应 研究人员认为，尼洛替尼在总体上可以被很好地耐受。其常见的不良事件包括骨髓抑制、一过性血间接胆红素升高症和皮疹。此外，研究人员还观察到，使用尼洛替尼通常不会出现伊马替尼治疗时常见的毒性反应(例如液体潴留、体表水肿、体重增加)，或者极罕见的胸腔和心包积液。