尼拉帕尼是一种多聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制剂,尼拉帕尼获批用于治疗卵巢癌,是FDA批准的首个无需BRCA突变或其他生物标志物检测就可用于治疗的PARP抑制剂。
临床关键3期临床入组了553例既往经过至少2次化疗的卵巢癌患者,并根据是否带有BRCA基因胚系突变(源于生殖细胞的突变),将患者分为了两个队列。这些患者化疗缓解后按照2:1比例随机分配接受尼拉帕尼或安慰剂进行维持治疗。
试验表明,对于铂类药物化疗敏感复发后经再次含铂化疗获得完全或部分缓解的患者,使用尼拉帕尼维持治疗相较于安慰剂对照治疗,在延缓疾病进展方面的疗效显著。尼拉帕尼相比于安慰剂,无论病人是否存在BRCA胚系突变都有疗效。