马法兰对多发性骨髓瘤的疗效怎样呢？

马法兰治疗多发性骨髓瘤效果怎样？一项回顾性研究表明，在接受自体造血干细胞移植（auto-HCT）的多发性骨髓瘤患者中，与单独使用马法兰相比，移植前使用白消安+马法兰（联合组）可以延长无进展生存期。研究为开放标签、单中心、3期随机临床试验，试验入组适合移植的初诊MM患者，年龄≤70岁，病情稳定，Karnofsky评分≥70分，心、肺、肝、肾功能可耐受治疗。排除有复发或病情进展、不受控制的感染、HIV阳性和既往接受过移植的患者。

患者以1:1随机分配至联合组和马法兰组。联合组患者移植前（门诊患者移植前8天，住院患者移植前9天）接受白消安32mg/m2（移植前第7、6、5、4天进行药代动力学剂量调整以使每日药-时曲线下面积为5000毫摩尔-分钟）联合马法兰70 mg/m2（移植前第2、1天，总剂量140 mg/m2）；马法兰组接受马法兰200 mg/m2（移植前第2天）。主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点包括完全缓解（CR）、3-4级毒性反应发生率、第100天治疗相关死亡率，总生存期（OS）和生活质量。

试验显示，联合组有102名（98%）患者达到部分缓解或更好，马法兰组有95名（97%）患者达到部分缓解或更好。联合组中位随访时间为22.6个月，马法兰组中位随访时间为20.2个月。到移植后100天两组都无治疗相关的死亡病例，白消安+马法兰组中有77例（74%）观察到2-3级黏膜炎，而马法兰组中有14例（14%）。移植后联合组中位PFS为64.7个月，马法兰组中位PFS为43.5个月（HR=0.53，95%CI=0.30-0.91，p=0.022）。白消安+马法兰组3年PFS为72%（95%CI=59-82），马法兰组3年PFS为50%。