瑞戈非尼为口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂 TKI,可以抑制血管生成以及其他肿瘤驱动基因通路如血管内皮细胞生长因子受体 、血小板衍生生长因子受体、成纤维细胞生长因子受体、血管生成素受体TIE-2、酪氨酸激酶受体、受体酪氨酸激酶基因、白血病致病因子1、BRA F 基因等蛋白激酶的活性。因此,其能阻断肿瘤血管生成、抑制肿瘤细胞 增殖并调控肿瘤微环境,从而抑制肿瘤的增殖与侵袭。
瑞戈非尼适用于治疗既往接受过以氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗,以及既往接受过或不适合接受抗VEGF治疗、抗EGFR治疗(RAS野生型)的转移性结肠癌(mCRC)患者和既往接受过甲磺酸伊马替尼及苹果酸舒尼替尼治疗的局部晚期的、无法手术切除或转移性的胃肠道间质瘤(GIST)患者。
一项3期临床试验中,瑞格非尼(regorafenib)加最佳支持治疗(BSC)与安慰剂加BSC相比,瑞格非尼用药患者的无进展生存期是安慰剂的5倍还多,可明显改善之前用伊马替尼和舒尼替尼治疗过的转移性或不可切除胃肠道间质瘤GIST患者的无进展生存期 (PFS),使疾病进展或死亡风险降低73%。瑞格非尼治疗组平均PFS为4.8个月,相比之下,安慰剂组为 0.9 个月。对那些疾病已恶化的患者有明显的改善。
瑞戈非尼可改善总体生存,风险比为0.63(95%可信区间:0.50~0.79,P<0.0001);瑞戈非尼组的中位生存期为10.6个月(95%可信区间:9.1-12.1)安慰剂组为7.8个月(95%可信区间:6.3-8.8)。瑞戈非尼组中所有患者均出现不良反应,安慰剂组中93%(179/193)的患者出现不良反应。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年2月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203085
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