米哚妥林(PKC412)是一种酪氨酸激酶抑制剂,能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因,通过这一靶向药物治疗,参与研究的约六成严重患者病情得到明显好。
那么,米哚妥林可治疗哪些病症?
米哚妥林的适应症:
美国食品药品管理局(FDA)于2016年2月19日授予米哚妥林与其他化学治疗(化疗)药联用,治疗新诊断为FLT3基因突变的AML成年患者突破性治疗药的地位,并给予快速通道审评的待遇。
2017年4月28日获得美国FDA批准上市,商品名为米哚妥林rydapt。此外,同时获批还可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等适应证。
米哚妥林可用于成人晚期系统性肥大细胞增多症的治疗。晚期系统性肥大细胞增多症(SM)是一种罕见的血液癌症,预后很差,多发于中年人。
另外,在米哚妥林rydapt未获批用于晚期系统性肥大细胞增多症SM前,这种罕见的血液癌症并没有其它的获批药物,若无有效医治,患者五年生存率极低,米哚妥林rydapt的获批,在一定程度上改善了SM的治疗现状。
米哚妥林rydapt除了获批用于成人SM的治疗,还获批用于成人初诊FLT3突变阳性急性骨髓性白血病(AML)患者,这两个适应症均获得美国FDA的孤儿药资格认定。
服用米哚妥林rydapt最有可能发生的不良反应有:恶心,呕吐,腹泻,水肿,肌肉骨骼疼痛,腹痛,疲劳,上呼吸道感染,发烧,头痛和呼吸困难。