曼托坦治疗效果怎么样？

曼托坦是一款由百时美施贵宝研发生产的用于治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌的抗癌药物。曼托坦是唯一被批准用于晚期肾上腺皮质癌辅助治疗的药物。尽管如此，其疗效仍未得到随机研究的证明，缺乏循证依据，而其他抗肿瘤药物用于肾上腺皮质癌的治疗效果就更加缺乏经验和依据。在既往研究中，有两种在曼托坦基础上联合化疗方案的有效率相对较高。今天咱们就来了解一下曼托坦治疗效果怎么样？

2004年6月-2009年10月间，304例肾上腺皮质癌患者随机入组，分别接受EDP–Lysodren曼托坦和STZ–mitotane方案联合化疗。如果患者在治疗期间出现疾病进展，则改为接受另一种联合化疗方案进行二线替代治疗，即：本来采用EDP-Lysodren曼托坦方案的患者，改用STZ-mitotane曼托坦方案；反之亦然。观察终点为总体生存率，次要观察终点为癌症无进展生存期、治疗应答率及生活质量。 

结果：作为一线化疗方案，EDP-Lysodren曼托坦组的应答率显着优于STZ-mitotane组（23.2% vs 9.2%，P<0.001）；且中位无进展生存期更长（5.0m vs 2.1m）；但两组患者的平均总体生存时间无显着差异。亚组分析显示：185例患者接受了二线治疗方案，其中改为EDP-mitotane曼托坦方案的患者组中位无进展生存期更长（5.6m vs 2.2m）；而在没有接受二线治疗的患者中，EDP-mitotane曼托坦组的总体生存时间更长。安全性方面，各亚组间严重不尽管总体生存率和安全性相当，但与STZ–Lysodren曼托坦相比，EDP-Lysodren曼托坦方案的应答率和中位无进展生存期均显示出优势，更值得在临床上作为肾上腺皮质癌的一线治疗方案进行推荐。

一项临床研究显示，曼托坦联合顺铂的总有效率达到48.6%，总的肿瘤无进展时间为9.1个月，总生存时间为28.5个月；在该方案治疗有效的患者中，肿瘤无进展时间达到了18.2个月，总生存时间将近4年（47.7个月），其中，有19.4%的患者其无进展时间超过2年，近10%的患者无进展时间超过5年；有48.6%的患者其总生存时间超过2年，14%的患者总生存时间超过5年，较其它方案的治疗效果有显著提高。

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