拉罗替尼的疗效怎么样呢？

拉罗替尼与以往靶向药物最大的不同是，Larotrectinib不是针对某个解剖位置的肿瘤，而是一款广谱肿瘤药，用于所有携带NTRK融合基因的成人或儿童实体瘤患者。

那么，拉罗替尼的治疗效果怎么样呢？

根据SCOUT研究，该研究在测试拉罗替尼治疗儿童NTRK融合肿瘤的安全性和有效性。

NTRK基因融合的基因组检测是鉴别最有可能受益于靶向肿瘤药物拉罗替尼的患者的关键。该药用于治疗成人和儿科患者的实体肿瘤，其显示神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合，其具有局部进展、转移或外科切除可能导致严重发病率的疾病，并且没有令人满意的治疗选择。它显示了临床上有意义的反应在成人和儿童与TRK融合癌，包括中枢神经系统（CNS）肿瘤。

拉罗替尼的EMA许可是基于102名患者(93例来自初级分析人群和另外九名原发性中枢神经系统肿瘤患者)的混合临床试验数据，在成人患者的I期试验、成人和青少年患者II期导航试验和I/II期儿童童军试验中进行。结果在初步分析中，人群的总体应答率（ORR）为72%（95% CI：62，81）。在一个额外的分析，包括原发性中枢神经系统疾病患者，ORR为67%（95% CI：57，76）。在汇总的初级分析组中，在分析时，无论是中位反应持续时间还是中位无进展生存期均未达到。

拉罗替尼具有良好的安全性，大多数不良事件（aes)、为1级或2级。只有3%的患者因治疗引起的不良事件而不得不永久停止拉罗替尼治疗。