雷德帕斯Rydapt(midostaurin)是治疗白血病的靶向药,经过美国FDA2017年正式批准与化疗疗法联合用于治疗新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)初治患者的药物。
研究人员纳入3277例AML,其中符合要求的717例FLT3+患者,并将他们随机分为两组,一组接受雷德帕斯与化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的联合疗法,一组只接受化疗。
研究发现,与只接受化疗的对照组相比,接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善,雷德帕斯组中位总生存期(OS)为74.7月,对照组为25.6月(HR = 0.78;p值为0.009)。雷德帕斯组4年总生存率为51.4%,对照组为44.3%。雷德帕斯组完全缓解率58.9%,对照组为53.5%。雷德帕斯组中位无进展生存期(EFS)为8.2月,对照组为3月。
Rydapt雷德帕斯的不良反应
RYDAPT加化疗组最常见不良反应(ADRs大于或等于20%)为发热性中性粒细胞减少症,恶心,粘膜炎,呕吐,头痛,瘀斑,肌肉骨骼疼痛,鼻出血,器械相关感染,高血糖和上呼吸道感染。最常见的3/4级不良反应(大于或等于10%)是发热性中性粒细胞减少症,器械相关感染和粘膜炎。
Rydapt雷德帕斯的警告和注意事项
胚胎 - 胎儿毒性, 避孕及哺乳禁忌。
肺部毒性: 监测患者的肺部症状。对于没有感染性病因的患有间质性肺病或肺炎的体征或症状的患者,停用RYDAPT雷德帕斯。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921
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