普纳替尼是2013年被欧洲药品管理局批准上市的一种抗癌药物,普纳替尼(Ponatinib)是一种激酶抑制剂有临床上主要用于治疗成人慢粒细胞白血病(CML)和费城染色体阳性(ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL),同时它也可以治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效或不耐受的患者,也可以用于治疗具有基因突变(“T315I)的患者。
普纳替尼第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局,但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中,尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获批之前,市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。普纳替尼的注册二期临床研究中,共收入449例CML或Ph+急淋患者(其中慢性期CML病人267例)。疗效分析显示,在慢性期CML患者中,主要细胞遗传学总反应率为56%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%),主要分子学总反应率34%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%)。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中,普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此,普纳替尼是一种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者,尤其有T315I突变的患者来说,该药成为非常重要的临床选择。
试验表明普纳替尼治疗白血病效果较好,有没有仿制药呢?
普纳替尼是美国阿瑞雅德制药公司(ARIAD)生产的白血病药物,于2012年就已经被FDA批准上市。孟加拉是最新仿制药制造国,普纳替尼仿制药由孟加拉药监局批准孟加拉珠峰药厂生产,孟加拉珠峰生产的普纳替尼是售卖最多的仿制药。