普纳替尼由美国阿瑞雅德制药公司(ARIAD)生产,2012年2月获美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售,用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病(CML)及费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)。
普纳替尼在平均56.8个月随访期间,267例患者中,有60%(n=159)达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR),24%(n=64)达到分子学缓解。在中位随访期间,12个月估计有82%的患者达到MCyR,5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解,试验表明普纳替尼治疗白血病效果较好,除了效果外,患者针对普纳替尼有没有纳入医保也是非常关心的。
据医伴旅了解,普纳替尼未在中国大陆上市,所以并没有纳入医保,目前美国普纳替尼售卖,一盒的价格大概在6万$左右,价格较高,很多患者购买价格较便宜的仿制药,孟加拉珠峰生产的普纳替尼(Ponaxen)是售卖最多的仿制药,规格分两种一种15mg*30片售3000$左右,一种45mg*30片售价8000$左右。
普纳替尼在开始治疗使用之前,应评估患者的心血管状态,包括病史和身体检查,并积极管理心血管危险因素。应继续检测心血管状态,在治疗期间应优化用于促进心血管风险的患者的医疗和支持治疗。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469