对于骨髓纤维化(MF),我国目前只有2017年获批上市的芦可替尼(jakavi)。对于年轻的MF患者,我们通常先用芦可替尼治疗,然后进行异基因造血干细胞移植。既往没有JAK2抑制剂时,80%的脾肿大患者在异基因移植后会复发,而现在采用芦可替尼治疗,在脾缩小以后再做移植,可以明显改善患者情况,临床也证明了芦可替尼的效果,那么,治疗效果那么好,芦可替尼一盒价格是多少呢?
芦可替尼在中国售价:8000$,5mg/片60片/瓶(盒)。
芦可替尼在印度售价:20mg*56片的价格是:9500$;15mg*56片的价格是:9500$;5mg*56片的价格是:6500$。
此外,由于芦可替尼价格昂贵,患者每个月大概需要花费8000的费用,且需要长期用药,因此限制了其广泛使用。目前,国内有经济条件获得该药的治疗病人仍非常少,因此,仍急需更多质优、效佳和患者可负担的自主创新药。芦可替尼还在专利保护期内,目前国内还不能仿制上市,患者可以选择印度的芦可替尼,价格相对较低。
MF不是单一的JAK2基因导致的疾病,芦可替尼作为第一代JAK2抑制剂,可以缩小脾脏,缓解症状,并不能使患者的造血功能恢复,而且还有严重贫血、血小板减少等副作用,使很多病人因副作用而停药。另外芦可替尼容易出现耐药,对于这种需要终身服用的小分子药物,一旦出现耐药,后果就很严重。因此,急需寻找第二代、甚至第三代药物、或者新型JAK抑制剂类药物。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192
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