安立生坦(Ambrisentan)是吉利德与葛兰素史克共同研发的高选择性内皮素受体拮抗剂,于2007年6月获FDA批准上市用于治疗肺动脉高压(PAH)患者。 PAH是一种对大众来说非常陌生但又极度恶性的罕见病,每100万人中大约有15~25人会患此病。它可以发生在任何年龄和性别,通常七成以上的患者是年轻人,而女性的发病率比男性高约2倍。该病起病隐匿,发展比较缓慢。病人最早出现的症状通常是体力活动时感到呼吸困难、疲劳和心悸。随着病情进展,患者甚至可出现胸痛、咳嗽咯血、晕厥。若不能及时得到正确诊断和针对性治疗,大多数患者在2~3年甚至更短的时间内就会死亡。因此,PAH被称为“心血管疾病中的恶性肿瘤”。
Ambrisentan治疗肺动脉高压效果好吗?Ambrisentan效果好,安立生坦,适用肺动脉高压患者,用以改善运动能力和延缓临床恶化。
ARIES-E研究(非双盲)中,共纳入治疗了383名患者。该研究主要结果显示:安立生坦(Volibris)治疗2年改善了患者的6MWD和Borg呼吸困难指数;改善或维持了WHO心功能分级;延缓了临床恶化时间(治疗1年未出现临床恶化的患者达83%,2年为72%);提高了PAH患者的生存率(治疗1年生存率高达94%,2年仍达88%),远高于美国国立卫生院(NIH)估计的PAH患者群的生存率(1年为72%,2年仅为61%)。同时,该研究证实了Ambrisentan的安全性:治疗2年中肝功能异常的年发生率仅为2%。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年4月4日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208252