芦可替尼效果如何？

芦可替尼（鲁索利替尼）适应症包括中度或高危骨髓纤维化（myelofibrosis, MF）、 原发性 MF、红细胞增加症后 MF 和原发性血小板增加症后 MF。芦可替尼效果如何？

在一项来自安德森癌症中心( MDACC) 和 Mayo Clinic-Rochester 纳入 153 例 MF 患者的Ⅰ/Ⅱ期临床试验中，鲁索利替尼的疗效得到肯定，支持了其在临床上的应用。经过 3 个月的治疗， 客观指标得到改善( 脾脏体积减少≥50% ) 的患者有 44% 。Mayo Clinic-Rochester 分析表明，脾脏体积、 贫血和临床症状长期改善的比例分别为 29% ，21% 和 63% 。由MADCC 发布的长期数据表明， 97 例脾肿大的患者在持续 166 周治疗后， 有 61 例脾脏体积减小超过50% 。与鲁索利替尼治疗相关的症状改善超过 2 年者约 60%。

一项旨在比较鲁索利替尼及安慰剂对原发性MF、 真性红细胞增多症 MF 和原发性血小板增多症后 MF 的疗效和安全性的多中心、 随机、 双盲、 安慰剂对照临床试验( n = 309) ， 研究人员将中危-2 或高危 MF 患者随机分为两组， 一组接受芦可替尼15 ～ 20 mg， bid( n = 155) ， 另一组接受安慰剂， bid( n = 154) 。首要终点是 24 周后脾脏体积( 通过磁共振成像的方法评估) 较基线减少≥35% 患者的比例，次要终点是 MFSAF v2．0 总症状评分较基线下降 50% 以上的患者比例。结果显示，24 周后治疗组41．9% 的患者脾脏体积较基线减少 35% 以上， 而安慰剂组仅为 0．7% ( P < 0．000 1) 。MFSAF v2．0 总症状评分较基线下降 50% 以上患者比例， 治疗组为45．9% ，而安慰剂组为 5．3% ( P < 0．000 1)。