地夫可特(Deflazacort)是治疗什么疾病的

地夫可特(Deflazacort)是一种口服皮质类固醇药物，于2017年在美国获批上市，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。

地夫可特(Deflazacort)是治疗什么疾病的

地夫可特具有明确的适应症，主要用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良。

杜氏肌营养不良（DuchenneMuscularDystrophy,DMD）是一种X连锁隐性遗传病，由于抗肌萎缩蛋白基因突变导致肌肉进行性变性和无力。患者通常在儿童早期发病，随病情进展逐渐丧失行走能力，并可能影响心肺功能。

地夫可特(Deflazacort)的用法用量

1、标准剂量方案

推荐剂量：每日一次，每次约0.9毫克/公斤体重，口服。

2、服用方法

片剂：可与食物同服或空腹服用，可整片吞服，或碾碎后与苹果酱混合立即服用。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

3、重要注意事项

(1)、药物相互作用调整

与中效或强效CYP3A4抑制剂（如克拉霉素、氟康唑、地尔硫䓬、西柚汁）合用：应将地夫可特剂量减少至标准剂量的三分之一。

应避免与中效或强效CYP3A4诱导剂（如利福平、卡马西平、苯妥英）合用，因会显著降低药效。

(2)、停药原则

如果用药超过数天，绝不可突然停药，必须在医生指导下逐渐减量，以避免发生肾上腺功能不全危象。

地夫可特(Deflazacort)的不良反应

1、常见不良反应（发生率≥10%）

(1)、外观与代谢：库欣样外观（满月脸、水牛背）、体重增加、食欲增加、向心性肥胖、多毛症。

(2)、感染相关：上呼吸道感染、咳嗽、鼻咽炎。

(3)、其他：尿频。

2、需要警惕的严重不良反应

(1)、内分泌系统：抑制下丘脑-垂体-肾上腺轴（导致停药风险）、库欣综合征、高血糖/新发糖尿病。

(2)、免疫系统：显著增加所有类型感染的风险，可能激活潜伏感染（如结核、乙肝），并可能掩盖感染症状。

(3)、心血管/肾脏：高血压、水钠潴留、低钾血症。

(4)、精神神经系统：情绪波动、失眠、欣快、抑郁、精神病性症状。

(5)、骨骼肌肉：骨质疏松、骨折风险增加、缺血性骨坏死。

(6)、眼部：白内障、青光眼、眼压升高。

(7)、胃肠道：消化道溃疡或穿孔风险增加。

(8)、皮肤：严重皮疹，如中毒性表皮坏死松解症。

3、不良反应管理

(1)、预防与监测：用药前应全面评估（如感染筛查、骨密度、血糖），治疗中定期监测血压、血糖、电解质、眼压及儿童生长发育。

(2)、患者教育：患者及照护者应了解常见及严重不良反应的表现，一旦出现感染迹象、情绪剧烈波动、严重皮疹等，应立即就医。