FDA批准地夫可特(Deflazacort)用于治疗杜氏肌营养不良症

2017年2月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准地夫可特(Deflazacort)片剂和口服混悬液，用于治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性肌肉退化和无力。地夫可特(Deflazacort)是一种皮质类固醇，通过减轻炎症和降低免疫系统活性发挥作用。

皮质类固醇在全球范围内常用于治疗杜氏肌营养不良症。这是FDA批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物，也是地夫可特(Deflazacort)在美国获批的首个适应症。

FDA药物评估与研究中心神经病学产品部主任BillyDunn医学博士表示："这是首个获批用于广大杜氏肌营养不良症患者的治疗方法。我们希望这一治疗选择能使许多杜氏肌营养不良症患者受益。"

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症是最常见的肌营养不良症类型。该病由抗肌萎缩蛋白缺失引起，这种蛋白质有助于保持肌肉细胞完整。首发症状通常在3至5岁之间出现，并随时间推移而恶化。此病常发生于无已知家族史的人群中，主要影响男孩，但在罕见情况下也可影响女孩。在全球范围内，大约每3600名男婴中就有1名患有杜氏肌营养不良症。

杜氏肌营养不良症患者逐渐丧失独立活动的能力，通常在青少年早期就需要使用轮椅。随着疾病进展，可能会出现危及生命的心脏和呼吸系统疾病。患者通常在20或30多岁时死于该病；然而，疾病严重程度和预期寿命因人而异。

地夫可特(Deflazacort)的疗效

地夫可特(Deflazacort)的疗效在一项针对196名男性患者的临床研究中得到证实。这些患者在试验开始时年龄在5至15岁之间，经证实存在抗肌萎缩蛋白基因突变且在5岁前出现肌无力症状。在第12周，与服用安慰剂的患者相比，服用地夫可特(Deflazacort)的患者在多项肌肉力量的临床评估中表现出改善。服用地夫可特(Deflazacort)的患者平均肌肉力量的整体稳定性在研究第52周结束时得以维持。

在另一项持续104周、涉及29名男性患者的试验中，地夫可特(Deflazacort)在平均肌肉力量评估方面显示出优于安慰剂的数值优势。此外，尽管未对多重比较进行统计学控制，但服用地夫可特(Deflazacort)的患者似乎比接受安慰剂治疗的患者更晚丧失行走能力。

地夫可特(Deflazacort)的副作用

地夫可特(Deflazacort)引起的副作用与其他皮质类固醇药物相似。最常见的副作用包括面部浮肿（库欣样外貌）、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、日间尿频、多毛症以及腹部周围脂肪过多（向心性肥胖）。

其他较少见的副作用包括内分泌功能问题、感染易感性增加、血压升高、胃肠道穿孔风险、严重皮疹、行为和情绪变化、骨密度下降以及视力问题（如白内障）。正在接受免疫抑制剂剂量皮质类固醇治疗的患者不应接种活疫苗或减毒活疫苗。

FDA授予了此申请快速通道认定和优先审评资格。该药还获得了孤儿药认定，这为鼓励和协助开发罕见病药物提供了激励措施。