PTCTherapeutics公司获得FDA批准，扩大地夫可特(Deflazacort)标签适用范围至2-5岁患者

新泽西州南普莱恩菲尔德，2019年6月7日，PRNewswire/--PTCTherapeutics公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准地夫可特(Deflazacort)的补充新药申请，将其标签适用范围扩大至包括2至5岁的杜氏肌营养不良症患者。

杜氏肌营养不良症是一种罕见的儿童遗传性疾病，会导致进行性、不可逆的肌肉退化和无力。地夫可特(Deflazacort)最初于2017年2月获得FDA批准，用于治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。

PTCTherapeutics公司首席执行官StuartPeltz博士表示："我们非常高兴能将地夫可特(Deflazacort)带给患有杜氏肌营养不良症的更年幼男孩。标准的护理方案是在确诊时即开始使用地夫可特(Deflazacort)。我们相信，在患者尽可能年轻、仍保有大量肌肉功能时就开始治疗，将对两岁及以上的患者带来最大的益处。"

关于地夫可特(Deflazacort)

地夫可特(Deflazacort)适用于治疗两岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症主要影响男性，是一种罕见且致命的遗传性疾病，会导致从幼儿期开始的进行性肌肉无力，并因心脏和呼吸衰竭而在二十多岁时导致早逝。这是一种由于缺乏功能性抗肌萎缩蛋白而引起的进行性肌肉疾病。抗肌萎缩蛋白对于维持骨骼肌、膈肌和心肌的结构稳定性至关重要。

杜氏肌营养不良症患者可能早在十岁时就丧失行走能力，随后手臂功能也会丧失。这些患者在青少年晚期和二十多岁时会继而出现危及生命的肺部并发症（需要通气支持）和心脏并发症。