FDA批准Vigabatrin作为首个且唯一即用型氨己烯酸口服溶液

2024年6月17日，罕见病增强型专科药物开发领军企业Pyros Pharmaceuticals, Inc.今日宣布，美国食品药品监督管理局已批准氨己烯酸，适用于作为单药治疗1个月至2岁婴幼儿婴儿痉挛症，其潜在获益需大于视力丧失的潜在风险。完整处方信息包含重要的安全信息。

药物与疾病背景

婴儿痉挛症是一种罕见但严重的癫痫类型，给患者及其家庭带来巨大挑战。Pyros致力于提供可靠的服务和可负担的治疗选择，帮助确诊IS且孩子需要氨己烯酸治疗的家庭能快速获得这一关键疗法。

企业观点

首席执行官声明

Pyros联合创始人兼首席执行官Michael Smith表示：“Vigabatrin的获批标志着十五年来首个针对婴儿痉挛症的新药，这体现了我们支持面临这一挑战性疾病的家庭的坚定承诺。”

首席运营官声明

Pyros联合创始人兼首席运营官Edwin Urrutia表示：“对于长期期待首款即用型氨己烯酸的患者和护理者来说，这是具有重要意义的一天。此次获批将为婴儿痉挛症社群注入新的活力，推动我们改善疾病教育、制定护理路径和扩大研究投入的努力。”

药物可及性与支持

Vigabatrin预计将于2024年下半年上市。此外，公司的个性化综合支持计划Pyros Total Care™将为家庭在整个治疗过程中提供帮助。

关于婴儿痉挛症

婴儿痉挛症是种罕见严重癫痫，通常发生于1岁以下儿童。发作可能表现为轻微但重复的动作，易被忽视或误诊。IS可能导致长期永久性问题，包括持续发作、其他形式癫痫、自闭症谱系障碍和发育问题。美国神经病学学会系统评价指出，成功治疗IS可改善长期预后。

关于氨己烯酸

氨己烯酸通过抑制GABA转氨酶，提高脑内γ-氨基丁酸水平，从而控制癫痫发作。其作用机制对治疗癫痫性疾病具有重要意义。除癫痫管理外，新研究显示其在减轻某些癫痫综合征相关神经发育并发症方面可能具有潜力。

氨己烯酸REMS计划

FDA批准所有氨己烯酸产品采用单一共享系统的风险评估与减灾策略。该策略旨在确保医患在治疗前做出知情风险效益决策，并保证药物正确使用。医生必须通过Vigabatrin REMS认证才能开具处方，患者必须加入该计划才能接受治疗。

适应症

Vigabatrin作为单药治疗1个月至2岁婴幼儿婴儿痉挛症，潜在获益需大于视力丧失风险。

警告与注意事项

视力损伤风险

Vigabatrin可能导致永久性视力丧失。因存在此风险，且药物有效时能提供显著症状改善，需定期评估患者反应和持续治疗需求。建议由擅长视野解释和视网膜扩瞳间接检眼镜检查的眼科专业人士进行视力监测。婴幼儿视力检测困难，视力丧失可能在严重时才发现。2岁以上儿童或成人未获批准使用。

其他重要风险

部分婴幼儿患者可能出现异常MRI信号改变和髓内水肿，这些变化通常在停药后消退。需逐渐停药以避免撤药性癫痫发作。应监测贫血症状。药物可引起嗜睡和疲劳。儿科临床试验中周围神经病变和水肿发生率与安慰剂相似。会导致体重增加。

不良反应

低剂量与高剂量组最常见不良反应发生率分别为：上呼吸道感染（51%, 46%）、中耳炎（44%, 30%）、发热（29%, 19%）、病毒感染（20%, 19%）、镇静（19%, 17%）、嗜睡（17%, 19%）、烦躁（16%, 23%）、便秘（14%, 12%）、呕吐（14%, 20%）、腹泻（13%, 12%）、鼻塞（13%, 4%）、肺炎（13%, 11%）、失眠（10%, 12%）、耳部感染（7%, 14%）和皮疹（8%, 11%）。