利司扑兰片剂是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的创新药物,通过调节SMN2基因的表达来增加功能性SMN蛋白的产生。其独特的口服给药方式为患者提供了便利,但在使用过程中需严格遵循用法用量,并注意可能出现的副作用及特殊人群的用药要求。本文将从用法用量、副作用及特殊人群用药三个方面,详细解析利司扑兰片剂的相关信息,帮助患者和家属更好地了解这一药物。
患者需严格按照医嘱服用利司扑兰片剂,并注意给药方式、漏服处理及特殊情况的应对措施。
利司扑兰片剂每日口服一次,餐前或餐后均可服用。片剂应整片吞服,不可咀嚼、切割或压碎。对于吞咽困难的患者,可将片剂分散于5mL室温非氯处理饮用水中,分散液需在10分钟内服用。分散后杯内残留药物需加15mL水再次混匀服用,以确保完全摄入。
若漏服药物,6小时内可补服,次日按原计划给药;超过6小时则跳过漏服剂量,次日正常给药。若服药后出现呕吐或未完全吞服的情况,无需补服,等待次日正常给药即可。
利司扑兰片剂禁止通过饲管给药,需改用口服溶液。此外,操作药物时需戴手套,避免粉末或溶液接触皮肤或黏膜,接触后应立即冲洗。
遵循正确的用法用量,能够帮助患者最大限度地发挥药物的治疗效果,同时减少潜在的不良反应。
利司扑兰片剂在治疗过程中可能引发一些副作用,患者需密切关注自身反应,并及时与医生沟通。
在晚发型SMA患者中,常见副作用包括发热、腹泻和皮疹;婴儿型SMA患者则可能出现发热、腹泻、皮疹、上呼吸道感染、下呼吸道感染、便秘、呕吐及咳嗽。这些反应通常较轻微,但若持续或加重,需及时就医。
部分患者可能出现口腔溃疡、关节痛或尿路感染(晚发型)。此外,动物实验提示利司扑兰可能具有视网膜毒性,人类风险尚未明确,因此用药期间建议定期进行眼科评估。
利司扑兰可能损害男性生育力,建议生育前咨询精子保存方案;女性患者在治疗期间及停药后1个月内需采取有效避孕措施。
了解利司扑兰片剂的副作用有助于患者更好地应对治疗过程中的不适,同时为医生调整用药方案提供依据。
不同人群在使用利司扑兰片剂时需特别注意用药安全,尤其是孕妇、哺乳期女性、儿童及肝肾功能不全患者。
动物研究显示利司扑兰具有胚胎-胎儿毒性(畸形、死亡),人类数据不足。孕妇用药前需确认妊娠状态,治疗期间需采取有效避孕措施。哺乳期女性用药期间应权衡母乳喂养的获益与风险,必要时暂停哺乳。
儿童(≥16日龄)用药的安全性数据支持其使用,但幼年动物研究提示可能存在生长迟滞、性成熟延迟及生殖器官毒性。老年人(≥65岁)的临床数据不足,用药需谨慎。
轻中度肝功能损害患者无需调整剂量,重度肝功能损害患者应避免使用。肾功能损害患者预计无需调整剂量,因药物主要通过粪便排泄。
特殊人群用药需在医生指导下进行,不可随意用药。
参考资料: FDA说明书更新于2025年2月11日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535
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