利司扑兰片剂是治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的特效药物,其价格信息对患者家庭至关重要。本文将从国际市场价格、国内上市进展以及医保报销现状三个维度,全面解析该药物的可及性问题。了解这些信息有助于患者家庭做好治疗预算和购药规划。
目前全球市场上流通的利司扑兰片剂主要为原研药版本,价格体系相对统一但存在地区差异。
利司扑兰片剂是美国基因泰克Genentech, Inc.公司研发的一款创新药物,主要用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。美国基因泰克生产的原版药物规格为5mg*7片/盒,价格大约是4390美元。按标准每日一次用药计算,每月需消耗约4盒,年治疗费用约21万美元。
欧盟地区定价与美国基本持平,但因各国医保政策不同,患者实际支付金额差异较大。
药物价格受专利保护、地区政策和采购渠道多重因素影响。
该药物在中国大陆的注册进展牵动着众多SMA患者家庭的心。
截至当前,利司扑兰片剂尚未获得中国国家药品监督管理局批准。药品审评中心(CDE)尚未公示其上市申请受理信息。
参照同类SMA治疗药物的审批周期,预计几年内可能获批,具体时间取决于优先审评资格获取情况。
国内上市将显著改善药物可及性,但需耐心等待审批流程完成。
医保覆盖程度直接影响患者的治疗可及性。
2020年8月在美国获得FDA的批准上市,随后于2021年3月在欧盟获得欧盟委员会的批准上市,用于治疗两个月龄及以上的SMA患者。美国商业保险覆盖率较高,Medicaid对儿童患者全额报销。欧盟多数国家将其纳入医保报销目录。
在中国,利司扑兰片剂还未上市。因此也并未进入医保,患者在购买该药物时,需要先提前了解该药物的详细信息。
医保覆盖是降低患者负担的关键,但需要平衡创新药价值和基金可持续性。
参考资料: FDA说明书更新于2025年2月11日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535
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