全部名称
利司扑兰片剂、Evrysdi、risdiplam、エブリスディ錠
适应人群
适用于所有经遗传学确诊的SMA患者,包括:婴儿型(Type1)、晚发型(Type2/3)、无症状期SMA患者。
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婴儿型SMA患者:发热、上/下呼吸道感染、便秘、呕吐、咳嗽、皮疹、腹泻。
晚发型SMA患者:发热、腹泻、皮疹、口腔溃疡、关节痛、尿路感染。
实验动物中观察到睾丸损伤、视网膜毒性、免疫系统影响等。
参考资料: FDA说明书更新于2025年2月11日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535
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