帕比司他治疗胶质瘤效果好吗？

帕比司他是一种口服的泛HDAC抑制剂,在多种恶性肿瘤中显示出强大的活性，是目前已知的最强效HDAC抑制剂,目前已被FDA批准用于复发和难治性多发性骨髓瘤。针对胶质瘤,研究表明帕比司他可以对一些胶质瘤细胞产生细胞毒作用,促进这些细胞的凋亡。研究还表明,帕比司他能够抑制干细胞样细胞的增殖,也就是一些极易耐药的肿瘤细胞。那么，帕比司他治疗胶质瘤效果好吗？

帕比司他治疗胶质瘤效果

研究方法：我们报告了18年3月至27年2016月在妙佑医疗国际（罗切斯特）接受H2020 K2021M突变DMG治疗的成人使用帕比司他，使用Kaplan-Meier方法计算生存率[1]。

研究结果： 4例H3 K27M突变胶质瘤患者接受帕比司他治疗。患者的中位年龄为40岁（范围为22-62岁），2例为女性。所有患者的肿瘤位置均为中线，脊髓（n = 2），脑干（n = 1）和丘脑（n = 1）。所有肿瘤均为IDH1/IDH2野生型。3例患者接受放疗，随后给予帕比司他辅助治疗。除了3例患者同时使用地塞米松外，所有患者在帕比司他治疗之前或期间均未使用其他药物治疗。没有患者出现2级或更高（每个CTCAE等级）的不良反应。中位总生存期为42个月，中位无进展生存期为19个月，2例患者在最后一次随访时存活（脊髓肿瘤和接受放疗）。2例患者病情稳定，1例患者部分缓解。

结论

这是帕比司他治疗成人H3 K27M突变DMG临床结果的第一份报告。我们发现，它在我们描述的剂量方案中耐受性良好，在整个研究期间没有严重的不良反应。

参考文献

[1]Neth BJ, Balakrishnan SN, Carabenciov ID, Uhm JH, Daniels DJ, Kizilbash SH, Ruff MW. Panobinostat in adults with H3 K27M-mutant diffuse midline glioma: a single-center experience. J Neurooncol. 2022 Mar;157(1):91-100. doi: 10.1007/s11060-022-03950-8. Epub 2022 Jan 25. PMID: 35076860.

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