贝组替凡(Belzutifan)的副作用与用法用量

贝组替凡由美国默沙东研发生产，是一款新型口服缺氧诱导因子（HIF-2α）靶向抑制剂。该药通过特异性阻断HIF-2α靶点，抑制肿瘤缺氧微环境下的增殖进展。FDA获批用于VHL病相关肿瘤、经免疫及靶向治疗失败的晚期肾细胞癌，以及12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤/副神经节瘤，每日口服一次，可空腹或随餐服用。

什么是贝组替凡

贝组替凡通用名belzutifan，为处方药物，用于部分成年患者治疗vonHippel-Lindau（VHL）病、嗜铬细胞瘤/副神经节瘤（PPGL）以及肾细胞癌（RCC）。本品是缺氧诱导因子（HIF）抑制剂，通过靶向阻断HIF‑2α蛋白，抑制肿瘤增殖。

贝组替凡属于HIF抑制剂，并非化疗药物。

作用机制

药物通过抑制HIF‑2α起效。该蛋白可在肿瘤缺氧微环境下驱动肿瘤生长，贝祖替凡阻断该靶点后能够延缓甚至抑制肿瘤进展。

适应症（FDA获批）

成人VHL病：无需立即手术，但合并中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌瘤、肾细胞癌，需系统药物治疗者。

成人晚期肾细胞癌：既往经PD‑1/PD‑L1免疫抑制剂、VEGF‑TKI靶向药两类方案治疗失败后的后续治疗。

嗜铬细胞瘤/副神经节瘤（PPGL）：12周岁及以上成人与儿童，用于局部晚期不可切除或转移性PPGL。

服用方式

贝组替凡片剂每日1次，进餐或空腹均可。须整片吞服，严禁碾碎、掰开或嚼碎。

针对暂无手术指征的VHL病患者，本品可缩小多种肿瘤病灶，包括中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌瘤、肾细胞癌。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

用药前告知事项

用药前告知医师基础病史，重点说明是否存在贫血。备孕、妊娠患者禁用相关避孕方案以外的备孕计划。

用法用量

每日固定时间服药1次，空腹/随餐均可，整片吞服。服药后短时间呕吐无需补服，按原定时间吃下一次剂量。用药期间需定期复查检验，不可自行调量、停药。

常规剂量

成人：120mg，每日口服1次，直至疾病进展或出现不可耐受毒性，不良反应发生时可酌情减量。

儿童（≥12周岁）：体重≥40kg：120mg每日1次。体重＜40kg：80mg每日1次。

药品规格：40mg/片。

用药警示

贫血与低氧血症：本品可致贫血、血氧下降，严重时需输血、氧疗甚至住院。用药前后定期查血，出现乏力、畏寒、胸闷、心慌及时告知医师。

胚胎毒性：药物可损伤胎儿。育龄男女用药期间及末次服药后至少1周，均需采用非激素类高效避孕。激素类避孕药药效会被本品削弱，避孕失败风险升高。

生育影响：本品或损伤男女生育能力，相关损伤是否可逆尚不明确。

哺乳：用药期间及停药满1周内禁止母乳喂养。

不良反应

VHL适应症常见不良反应

血红蛋白下降、头痛、头晕、乏力、恶心、血糖升高（多饮、多尿、口干、烂苹果味呼吸）、肾功能相关实验室指标异常。

晚期肾细胞癌常见不良反应

血红蛋白降低、乏力、肌肉关节痛、多项化验异常、血肌酐升高、淋巴细胞减少、谷丙转氨酶升高、低钠血症、血钾升高、谷草转氨酶升高。

严重不良反应

出现荨麻疹、呼吸困难、面唇舌咽喉肿胀等过敏表现需立即急诊就医。

出现下述症状即刻联系医师：

贫血：面色苍白、疲惫、头晕气短、手脚冰凉。

血氧降低：胸闷气短、胸痛、心动过速。

视力异常。

本品还可诱发肺炎、出血、胸腔积液、败血症等严重不良反应。出现重度不良反应可能需要暂缓给药或永久停药。

以上并非全部不良反应，出现不适及时就诊。