依利格鲁司治疗戈谢病效果怎么样？

依利格鲁司由赛诺菲(Sanofi)旗下健赞公司研发,商品名:Cerdelga。2014年8月19日经FDA正式批准上市，用于成人Ⅰ型戈谢病的长期治疗。戈谢病是一种世界范围内的疾病，各地区具有病例被发现，但是在不同的群体中,发病率有明显差异。例如戈谢病的全球发病率约为五万到十万分之一左右，但是具体到北欧的犹太人群体，发病率则上升到四百分之一。那么，依利格鲁司治疗戈谢病效果怎么样？

依利格鲁司的作用

依利格鲁司是葡糖神经酰胺合酶的有效和特异性抑制剂，可作为GD1的底物还原疗法（SRT）。SRT旨在降低主要底物糖基神经酰胺（GL-1）的合成速率，使其与GD1患者的分解代谢速率受损相匹配，从而防止了糖基神经酰胺积聚并减轻临床表现。

依利格鲁司治疗戈谢病效果

两项199例1型戈谢病患者参与的临床研究评价了本品的安全性及有效性。在一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究中，40例之前未接受过酶替代治疗的1型戈谢病受试者以初始剂量42 mg接受治疗，一日2次，4周后，服用最大剂量（一日2次，每次84 mg)治疗。第39周时，与安慰剂相比，本品可使脾脏体积、肝脏体积、血小板计数及血红蛋白水平得到更大改善。

另一项159例曾用酶替代疗法治疗稳定的1型戈谢病受试者参与的临床研究比较了本品与酶替代疗法的安全性及有效性。受试者接受酶替代治疗药物伊米苷酶或本品治疗。研究表明，本品在稳定血红蛋白水平、改善血小板计数及脾脏和肝脏体积方面与伊米苷酶有类似疗效。常见不良反应为疲劳、头痛、恶心、腹泻、背部疼痛、四肢疼痛和上腹部疼痛。

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