依利格鲁司由赛诺菲公司和它旗下的健赞公司共同研发的一种葡萄糖脑甘脂的结构类似物。它可以抑制葡萄糖脑甘脂合成酶的活性,从而降低患者体内溶酶体中的葡萄糖脑甘脂含量,改善戈谢病患者的症状,但很可惜的是,该药目前并未在中国国内上市,患者想要购买只能前往国外。
戈谢病(GD)是一种常染色体隐性遗传病。最早的报道是在1882年,发现者是菲利普戈,后来人们用他的名字来命名了这种罕见的疾病。戈谢病的临床表现主要是原因不明的肝脾肿大现象,又称为葡萄糖脑苷脂病。
依利格鲁司是由赛诺菲公司和它旗下的健赞公司共同研发的一种葡萄糖苷酰鞘氨醇(葡萄糖脑甘脂的一种,在溶酶体中的贮积会表现为戈谢病)的结构类似物。依利格鲁司在2014年8月获得了FDA 的批准上市,并获得了罕用药的资格,目前未进入中国,据小编了解到的,84mg*56片的依利格鲁司价格为218125一盒。
目前依利格鲁司并没有在中国上市,因此患者想要购买就只能前往国外,这不失为一个好的购药方式,但前往海外所需的费用以及药品的费用相加,给患者的压力是十分巨大的,因此更多人选择信赖国内海外医疗服务机构来帮助自己购买依利格鲁司,皆因由其购买的依利格鲁司可以保证正品,签订三方合约提供保障,患者在家中就可以等待药品直邮上门,十分便捷安全。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2018年8月29日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205494