帕比司他是一种治疗多发性骨髓瘤的靶向药物

多发性骨髓瘤属于浆细胞恶性增殖性疾病，多发于中老年人群,统计数据显示，我国多发性骨髓瘤发病率为2/10万，中位生存期为3~4年。早期多发性骨髓瘤患者无显著症状，中晚期会出现贫血、疲劳、骨痛及感染等症状。帕比司他获“优先审评”和“孤儿药”地位，被批准联合硼替佐米和地塞米松用于既往接受至少2种方案治疗失败的多发性骨髓瘤患者，是首个用于治疗多发性骨髓瘤的组蛋白脱乙酰酶抑制剂。

由瑞士诺华公司研发的帕比司他是一种新型、小分子广谱组蛋白去乙酰化酶（ HDACs）抑制剂，可通过阻断HDACs，对癌细胞施加剧烈应激反应并诱导细胞凋亡，且不会对正常细胞造成明显影响。而HDACs具有改变肿瘤相关基因启动子和增强子上组蛋白修饰酶模式功能，故阻断 HDACs对于其所致染色体结构改变、核转录因子活性激活具有积极意义，从而调控抑癌基因表达，抑制癌症的发生与发展。

帕比司他的推荐剂量为20mg口服，每周期的第1、3、5、8、10、12天用药，21天为一个周期，共8个治疗周期。常见的副作用为腹泻，低钠血症，淋巴细胞减少，外周水肿，中性粒细胞减少，低磷血症，疲劳，恶心，低钾血症，白细胞减少，肌酐增加，血小板减少，食欲减低，发热，贫血，呕吐等等。

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