恩西地平用于治疗IDH2突变和骨髓增生异常综合征的效果

2013年，恩西地平被批准进入临床试验，用于IDH2突变的复发或难治的急性髓性白血病(AML)和骨髓增生异常综合征（MDS）的治疗。2017年，该药物公布了I期临床数据，结果显示，恩西地平(ENASIDENIB)有23%的完全有效率，效果可持续8.2个月，该药物被FDA以授予孤儿药资格并凭借I期实验数据于2017年8月上市，用于治疗携带IDH2突变的R/R AML成人患者。

恩西地平是干预特定肿瘤营养代谢的药物。糖的有氧代谢三羧酸循环（TCA）中的一个重要环节是异柠檬酸脱氢后脱羧生成α-酮戊二酸，由异柠檬酸脱氢酶（IDH）催化。由于恩西地平具有非细胞毒性、良好的耐受性且与药物间相互作用小，故与其他治疗联合应用于AML患者可能会获得更大的收益。目前恩西地平与阿扎胞苷联合治疗初发IDH2突变AML患者的临床研究(NCT02677922)以及恩西地平与标准诱导化疗相结合的临床研究(NCT02632708)均在进行中。

在研究中发现的恩西地平副作用有血清钙降低、腹泻、食欲下降、呕吐、分化综合征、食欲不振、磷水平异常、白细胞增多、血清钾减少、恶心、血清胆红素升高等等。在使用恩西地平的期间，建议患者要严格按照医嘱进行用药，才能够最大程度的发挥恩西地平的作用，切忌自行更改用药时间以及用药剂量，以免延误治疗。

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