组氨酸铜(Zycubo)适用于治疗由ATP7A基因突变引起的门克斯病。这是一种X连锁隐性遗传的铜代谢障碍疾病，患者因肠道铜吸收及跨细胞转运严重受损，导致全身多种铜依赖性酶活性不足，进而引发进行性神经系统退化、结缔组织异常、毛发异常及生长迟缓等一系列严重临床表现。传统支持疗法效果有限，患儿常于幼年夭折，临床存在巨大的未满足需求。

作为一种经皮下给药的生物可利用铜盐，其核心适应价值在于直接绕过患者缺陷的胃肠道吸收屏障，将铜元素递送至体循环。通过有效提升血清铜及铜蓝蛋白水平，旨在部分恢复关键的铜依赖生理功能，延缓疾病进展，改善预后。

组氨酸铜(Zycubo)专门用于确诊的儿科患者，为这一毁灭性疾病提供了首个针对性替代治疗方案。