铜蓄积与毒性风险

门克斯病患者存在铜转运障碍，本身易发生铜蓄积并导致肾、肝、造血系统器官损伤；Zycubo治疗可能进一步加重铜蓄积，引发相关毒性反应，尤其在患儿出生后前2年，因肾肝功能尚未发育成熟，毒性风险更高。启动治疗前需完善基线实验室检查，治疗期间按规定频率监测血清铜、铜蓝蛋白及肝肾功能、血细胞计数等指标；若发现指标异常，及时采取剂量调整、停药等干预措施，恢复用药时需增加监测频率。

药物诱导的肾损伤

Zycubo导致的铜蓄积可能引发门克斯病患者肾小管毒性，也可能造成肾小球损伤，表现为肾功能下降或新发蛋白尿。对启动或重启Zycubo治疗的患者，需常规监测肾小管毒性的体征和症状；新发或加重的非阴离子间隙代谢性酸中毒，可能是药物相关肾小管酸中毒的信号；尿β2微球蛋白升高、新发低磷血症、低钠血症或低钾血症，可能提示药物相关近端肾小管毒性，需根据临床指征给予电解质补充等支持治疗。

肝功能异常

Zycubo导致的铜蓄积可引发肝功能异常，临床试验中已观察到患者出现肝转氨酶升高；幼年大鼠动物实验中，还观察到单细胞坏死、炎症、纤维化及肝转氨酶和胆红素升高等肝脏损伤表现。

血液系统异常

Zycubo导致的铜蓄积可引发脾和骨髓功能异常，并干扰铁代谢，临床试验中已观察到患者出现贫血；幼年大鼠动物实验中，还观察到脾脏细胞增多、色素性巨噬细胞出现及血液学指标异常。

建议严格遵循剂量调整和复查安排，密切观察身体反应。如出现异常，应及时联系医生调整方案，确保治疗效果和身体状态同步管理。