2026年9月22日Elevar Therapeutics,Inc.宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已有条件接受Lyrfigtu™作为lirafugratinib的品牌名称。Elevar Therapeutics,Inc.是HLBCo.,Ltd.的多数股权子公司，也是一家致力于提升癌症患者治疗体验和疗效的完全整合型生物制药公司。Lirafugratinib目前正处于FDA优先审评阶段，用于治疗携带FGFR2融合或其他重排的晚期/转移性胆管癌(CCA)患者。
Lyrfigtu获优先审评资格，胆管癌靶向疗法迎新进展
今年3月，FDA授予Lyrfigtu(lirafugratinib)优先审评；PDUFA日期为2026年9月25日；Lyrfigtu(lirafugratinib)在携带FGFR2融合或其他重排的CCA患者中达到46%的客观缓解率(ORR)；拟议名称Lyrfigtu(发音为leer-fig-tu)是根据FDA关于专有名称的指南开发的。
Lyrfigtu品牌名称的最终接受将在FDA批准lirafugratinib后确定。今年1月，FDA接受了Elevar针对lirafugratinib的新药申请，随后授予该申请优先审评，并指定《处方药用户付费法案》目标行动日期为2026年9月25日。
Elevar首席执行官Dong-GunKim表示：“FDA有条件接受Lyrfigtu品牌名称，是Elevar推动lirafugratinib潜在商业化进程中的又一重要里程碑；若获批，将为面临胆管癌的患者带来一种新的治疗选择。随着PDUFA日期定于本月晚些时候，我们期待积极结果，并高度专注于为潜在上市做准备，以便在获得FDA批准的前提下，尽快让医生和患者能够获得该药物。”
据美国癌症协会数据，CCA也称为胆管癌，是一种罕见病，美国每年新诊断约8,000人。
在1/2期ReFocus试验(NCT04526106)中，lirafugratinib在拟议适应症患者中显示出经确认的客观缓解率(ORR)为46%，中位缓解持续时间为11.8个月。其临床数据中的安全性特征正在作为持续审评流程的一部分接受FDA评估。试验中观察到的不良事件通过剂量调整得到管理。
关于Lirafugratinib
Lirafugratinib(又名RLY-4008)是一种强效、选择性、口服小分子FGFR2抑制剂。FGFR2是一种受体酪氨酸激酶，在某些癌症中经常发生改变。FGFR2是FGFR家族四个成员之一，该家族是一组蛋白序列和特性高度相似的密切相关蛋白。
Lirafugratinib目前正在一项临床试验中接受评估，该试验旨在纳入更多既往接受过治疗、携带FGFR2融合或重排、且未接受过FGFR抑制剂治疗的晚期或转移性实体瘤患者(CCA除外)。Lirafugratinib是一种研究性候选产品，尚未获得美国食品药品监督管理局批准用于任何适应症。Elevar拥有Relay Therapeutics, Inc.授予的lirafugratinib全球商业化独家许可。
