Isembyld是全人源IgG4单克隆抗体，可结合前肌抑素与潜伏型肌抑素，抑制肌抑素激活，阻断肌抑素信号通路。美国获批用于治疗正在接受SMN2靶向治疗的2岁及以上成人与儿科SMA患者。
适应症
Isembyld(apitegromab-mstn)是处方药物，用于治疗正在接受SMN2靶向治疗的2岁及以上成人与儿童脊髓性肌萎缩症(SMA)。
重要安全信息
使用Isembyld前，请告知医护人员您的全部病史，包括以下情况：
既往存在骨密度降低或骨折病史。
已怀孕或计划备孕。若孕期或备孕期，请咨询医师；目前尚不明确Isembyld是否会伤害胎儿。用药期间一旦怀孕，请立刻告知医护人员。
正在哺乳或计划哺乳。尚不明确Isembyld是否可经母乳分泌。请与医师沟通用药期间的哺乳方案。
请告知医护人员您正在使用的全部药物，包括处方药、非处方药、维生素、植物制剂。保存用药清单，每次就诊或取药时出示给医师与药师。
Isembyld可能存在哪些不良反应？
骨折风险：Isembyld治疗可能升高骨折风险，包括严重骨折；骨折可在跌倒或无外伤情况下发生。用药期间若发生骨折，医师可能考虑停用Isembyld。
Isembyld最常见不良反应：上呼吸道感染、呕吐、咳嗽、病毒感染、头痛、胃肠炎(肠胃型感冒)、咽炎(咽喉肿痛)、超敏反应。
以上并非全部不良反应。如出现用药相关不适，请联系医护人员获取医疗建议。
关于SAPPHIRE临床试验
SAPPHIRE试验(NCT05156320)是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床研究，在9个国家纳入共188名2–21岁5q型SMA受试者，评估Isembyld(apitegromab-mstn)的安全性与疗效。受试者按1:1:1随机分组，分别接受Isembyld20mg/kg(推荐剂量的2倍)、Isembyld10mg/kg(推荐剂量)或安慰剂，每4周静脉输注一次，持续约1年。所有入组受试者均已接受获批的SMN2靶向治疗(诺西那生钠或利司扑兰)。
关于SMA(脊髓性肌萎缩症)
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见、严重的遗传性神经肌肉疾病。疾病特征为运动神经元不可逆丢失、躯干四肢随意肌萎缩、肌肉进行性耗损，患者终生运动功能持续减退，儿童与成人自主能力受损。SMA患者运动功能衰退同时受运动神经元健康状态与肌肉应答能力影响。SMN靶向药物的作用是阻止运动神经元丢失，但无法直接作用于肌肉组织。据估算，全球约35000名SMA患者已接受SMN靶向药物治疗。
