IN026是一种针对难治性痛风的潜在"first-in-class"mRNA疗法，标志着依托Innorna专有mRNA-LNP平台的新一类mRNA药物的诞生。
中国香港特别行政区、深圳和美国马萨诸塞州剑桥，2026年3月17日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对IN026的研究性新药（IND）申请。IN026是一种基于mRNA的在研疗法，用于治疗难治性痛风。该IND许可使公司能够启动一项I期临床试验，旨在评估IN026在这一目前医疗需求远未被满足的患者群体中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特性。
IN026通过将编码尿酸氧化酶的mRNA递送至肝脏，实现全身性尿酸的分解。
专家与公司观点
Innorna首席医学官MichaelBeckert表示："难治性痛风仍然是一种严重使人衰弱的疾病，现有的生物疗法受到免疫原性、耐受性挑战以及疗效随时间减弱的限制。我们自豪地推动IN026进入临床开发阶段，作为一种潜在"first-in-class"的在研mRNA疗法，旨在克服这些局限性。"
Innorna创始人兼首席执行官李林鲜博士表示："我们创立Innorna的信念是，mRNA作为一种新的治疗模式，可以实现现有治疗方法无法达成的目标。随着IN026进入临床开发，我们正在开创mRNA-based蛋白替代疗法的新篇章，这种疗法旨在实现重复给药和对慢性疾病的长期控制。"
关于难治性痛风
难治性或难以治疗的痛风，是指尽管遵循指南指导的降尿酸治疗，患者仍经历频繁发作、进行性痛风石形成，或无法达到目标血清尿酸水平的群体，这一人群存在着巨大的未满足医疗需求。据估计，2026年全球约有190万人受难治性痛风影响，约占所有痛风患者的3%。
关于IN026
IN026是一种基于mRNA的在研疗法，旨在通过将编码尿酸氧化酶的mRNA递送至肝脏来治疗难治性痛风。在肝脏中，表达的尿酸氧化酶有助于全身性尿酸的分解。IN026基于Innorna专有的、旨在实现重复给药和长期疾病控制的mRNA-脂质纳米颗粒（LNP）平台设计而成，代表着针对难治性痛风及其他慢性代谢性疾病的mRNA-based蛋白替代疗法的一种潜在"first-in-class"策略。
关于Innorna
Innorna是一家临床阶段的生物技术公司，通过加速平台与管线的良性循环创新来推进RNA药物发展，旨在改善全球患者的生活。凭借强大且不断增长的知识产权组合，公司构建了专有且差异化的RNA递送与工程化平台，涵盖一个经过合理设计的、包含超过6000种化学多样性可电离脂质的文库、靶向性LNP递送系统以及mRNA技术。其从发现到cGMP生产的垂直整合能力，使其具备深厚的技术专长、加速开发的能力和强大的资本效率。Innorna正在推进涵盖慢性疾病治疗、体内免疫疗法和疫苗等多个领域的强大mRNA管线。迄今为止，Innorna已筹集1.5亿美元资金，资金充足足以支撑其完成关键临床里程碑。公司持续探索战略性融资与合作机会，以加速其更广泛项目的进展。
