当地时间2026年5月22日，美国食品药品监督管理局批准了Hepcludex（布乐韦肽-gmod）注射液，用于治疗无肝硬化（晚期肝脏瘢痕形成）或代偿性肝硬化的成人慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染。布乐韦肽是首个FDA批准的用于治疗慢性HDV感染的药物，这种严重且危及生命的疾病可导致肝纤维化（瘢痕形成）、肝癌、肝衰竭甚至死亡。
未满足的医疗需求
FDA药物评价与研究中心传染病办公室代理主任Wendy Carter医学博士表示：“今天的批准填补了慢性HDV感染患者护理中的关键空白，这些患者此前一直没有任何FDA批准的疗法。对于患有这种慢性病毒感染的个体来说，这种新的治疗选择为管理这种可能迅速进展为严重肝脏并发症的疾病带来了希望。”
疾病背景与传播途径
HDV感染仅发生在已感染乙型肝炎病毒（HBV）的个体中。感染HDV的危险因素包括无保护性行为、注射吸毒以及职业性血液暴露。HBV疫苗接种也可同时预防HBV和HDV感染。
III期临床试验结果
Hepcludex的疗效在一项多中心、随机、开放标签、平行组III期试验（MYR301试验）中得到证实。参与者被随机分配至立即治疗组（接受Hepcludex8.5mg每日一次，持续144周）或延迟治疗组（先进行48周观察期，随后接受Hepcludex8.5mg每日一次，持续96周）。
主要疗效终点是第48周时的联合应答，定义为HDVRNA检测不到（低于定量下限[50IU/mL]且未检测到目标）或较基线下降≥2log10IU/mL，同时丙氨酸氨基转移酶（ALT）恢复正常。此时，Hepcludex组的联合应答率为48%，而延迟治疗组为2%。
在第48周时，Hepcludex组的HDVRNA检测不到率为20%，延迟治疗组为0%。在Hepcludex组中，第96周和第144周的HDVRNA检测不到率分别上升至36%和50%。
安全性与警告
与Hepcludex相关的可能副作用包括：超敏反应（包括过敏性休克）、注射部位反应、头痛、腹痛、疲劳和瘙痒。药品说明书包含一项黑框警告：停用Hepcludex可能导致HDV和HBV感染的严重急性加重。
监管认定与意义
FDA授予了Hepcludex突破性疗法认定和孤儿药认定。Hepcludex获得了优先审评资格，并通过加速批准路径获批。此次批准突显了FDA持续致力于为治疗选择有限或无治疗选择的疾病患者加速提供创新疗法。
今天的批准满足了慢性HDV感染患者的关键需求，并进一步践行了FDA致力于促进所有美国人健康的承诺。
FDA将该批准授予了吉利德科学公司。
